生物药物研究与应用丛书·基因工程药物研究与应用 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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李校堃 编

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• 生物药物
• 基因工程
• 药物研发
• 生物技术
• 生物制药
• 蛋白质工程
• 抗体工程
• 基因治疗
• 生物类似药
• 新药开发

出版社： 人民卫生出版社

ISBN：9787117216678

版次：1

商品编码：11894727

包装：平装

开本：16开

出版时间：2015-12-01

用纸：胶版纸

内容简介

　　《基因工程药物研究与应用(精)》分为四篇，第一篇介绍了基因工程药物的发展简史与发展趋势；第二篇的内容包括基因工程药物的制备过程以及质量控制，重点阐述了与药物制备密切相关的基因工程上下游关键技术以及在制备过程中关键步骤的质量控制；第三篇讲述了基因工程药物的常用制剂、缓控释载体以及靶向递送系统；第四篇展示了基因工程药物的研发现状，不仅详述了已成功应用于临床的各个基因工程药物品种的结构特点、作用机制、生物学活性、研究思路、研制方法技术和临床应用情况等内容，还对尚处于研发阶段的基因工程药物的研发现状和临床应用前景等进行了阐述。本书各篇围绕基因工程药物研究与应用的相关内容而展开，理论与实践相结合，形成了一个较完整的基因工程药物研发的内容体系，旨在为研发工作提供*加明确的方向，促进基因工程药物的研究和发展。

目录

第一篇 总论
第一章 概述
第二章 基因工程药物发展现状
第一节 基因工程药物的发展简史
第二节 基因工程药物的发展趋势
第二篇 基因工程药物研究技术与质量控制
第三章 基因工程药物的设计及上游技术
第一节 基因工程的主要操作技术
第二节 基因工程常用的工具酶
第三节 基因表达的载体
第四节 DNA重组
第五节 重组菌的筛选
第六节 基因表达的主要体系
第四章 基因工程药物的下游技术
第一节 基因工程菌发酵(培养)技术
第二节 蛋白质分离纯化技术
第五章 基因工程药物的质量控制
第一节 原材料的质量控制
第二节 工程菌种的质量控制
第三节 发酵培养的质量控制v
第四节 纯化过程的质量控制
第五节 最终产品的质量控制
第三篇 基因工程药物制剂
第六章 基因工程药物常用剂型
第一节 注射制剂
第二节 黏膜制剂
第三节 口服制剂
第七章 基因工程药物缓控释载体
第一节 微球与微囊
第二节 纳米粒
第三节 脂质体
第四节 环糊精包合物
第五节 微乳
第六节 其他递送系统
第八章 基因工程药物靶向递送系统
第一节 概述
第二节 靶向给药系统的分类和靶向性评价
第三节 靶向给药系统的载体
第四篇 基因工程药物的基础研究及临床应用
第九章 细胞因子
第一节 干扰素类
第二节 白介素类
第三节 肿瘤坏死因子及其受体
第四节 造血系统生长因子
第五节 生长因子类
第六节 多肽类激素
第十章 凝血因子、纤溶酶原激活剂和其他凝血相关药物
第一节 凝血因子
第二节 纤溶酶原激活剂
第十一章 酶制剂类溶血栓药物
第一节 血栓的形成及溶血栓的原理
第二节 链激酶
第三节 葡激酶
第四节 其他抗血栓药
第十二章 重组受体类药物
第一节 肿瘤坏死因子可溶性受体
第二节 白介素-1可溶性受体
第三节 白介素-4可溶性受体
第四节 白介素-5可溶性受体
第五节 白介素-6可溶性受体
第六节 白介素-15可溶性受体
第七节 干扰素γ受体
第十三章 重组疫苗
第一节 重组疫苗的发展
第二节 重组疫苗的特点和分类
第三节 重组疫苗技术与发展
第四节 重组疫苗的研究与临床应用
第十四章 重组抗体药物
第一节 重组抗体药物的发展
第二节 重组抗体药物的分类与特点
第三节 重组抗体药物制备技术
第四节 重组抗体药物的应用
第十五章 基因治疗药物
第一节 基因转移及导入技术
第二节 基因治疗的载体系统
第三节 基因治疗的临床应用
第四节 基因治疗的伦理学及安全性问题
第五节 基因治疗的前景
第十六章 反义核酸药物
第一节 反义核酸药物概述
第二节 反义核酸药物的基本概念
第三节 反义核酸药物的应用及其作用机制
第四节 反义核酸药物的应用

前言/序言

生物药物研究与应用丛书·基因工程药物研究与应用 导言 在21世纪，生物技术以前所未有的速度和深度改变着人类的健康和生活。其中，基因工程药物作为生物技术革命的杰出代表，正深刻地重塑着疾病的诊断、治疗和预防模式。它们以其高度的特异性、靶向性和较低的毒副作用，为众多困扰人类的疑难杂症带来了新的曙光，也为传统药物研发模式带来了革命性的突破。本套丛书——“生物药物研究与应用丛书”，旨在系统、全面地梳理和呈现生物药物研究与应用的最新进展、核心理论、关键技术以及广阔的应用前景。其中，《基因工程药物研究与应用》作为本套丛书的重要组成部分，将聚焦于基因工程药物这一前沿领域，为从事相关研究、开发、生产、临床应用以及学习的专业人士和学生提供一份详实、深入的参考。 基因工程药物的崛起与发展 基因工程，又称重组DNA技术，是20世纪70年代中期问世的一项革命性技术，它允许科学家们将外源基因精确地插入到宿主细胞中，并使其表达出预期的蛋白质。这项技术的出现，为直接利用生物体自身的分子机器来生产具有治疗作用的蛋白质药物奠定了坚实的基础。 早期的基因工程药物主要集中在一些蛋白质的生产，例如胰岛素、生长激素、干扰素等。这些药物的出现，极大地缓解了糖尿病、生长发育迟缓、病毒感染等疾病患者的痛苦，并为后续更复杂的生物药物开发提供了宝贵的经验。随着基因工程技术的不断成熟，以及对疾病分子机制的深入理解，基因工程药物的研发领域得到了爆炸式的增长。目前，基因工程药物已覆盖了从肿瘤、自身免疫性疾病、血液病到罕见病等几乎所有主要的治疗领域。 《基因工程药物研究与应用》的核心内容 本书将围绕基因工程药物的整个生命周期展开，从基础理论到临床应用，层层递进，力求全面而深入。 第一部分：基因工程药物的基础理论与技术 1. 基因工程基本原理与技术平台： DNA的分子生物学基础：详细阐述基因的结构、功能，DNA的复制、转录、翻译等基本过程，以及基因突变、基因重组等概念。 限制性内切酶与DNA连接酶：介绍这些分子“剪刀”和“胶水”在基因操作中的关键作用，以及它们如何实现DNA片段的定向切割与连接。 载体系统：深入探讨质粒、噬菌体、病毒载体等在基因克隆、表达和传递中的应用，以及如何根据不同的目的选择合适的载体。 基因导入技术：详尽介绍化学法、物理法（如电穿孔、基因枪）和生物法（如病毒转导）等将外源基因导入宿主细胞的方法，并分析其优缺点和适用性。 宿主细胞的选择与优化：分析大肠杆菌、酵母、哺乳动物细胞、昆虫细胞等不同宿主细胞在基因表达产物种类、产量、正确折叠和翻译后修饰等方面的差异，以及如何根据目标蛋白的特性选择最合适的宿主。 基因组编辑技术（CRISPR-Cas9等）：介绍近年来迅速发展的基因组编辑技术，它们如何实现对基因组的精确定点修饰，以及在基因治疗和药物开发中的潜在应用。 2. 基因工程药物的表达与生产： 启动子与调控元件：阐述启动子的强弱、诱导型和组成型启动子的选择，以及其他调控元件（如增强子、沉默子）如何控制基因的表达水平和时机。 蛋白翻译后修饰：重点介绍糖基化、磷酸化、二硫键形成等对于蛋白药物活性、稳定性和免疫原性的重要影响，以及如何在不同的宿主系统中实现有效的翻译后修饰。 细胞培养与生物反应器技术：详细介绍大规模细胞培养（包括悬浮培养、贴壁培养）的关键技术，以及生物反应器的设计、操作和优化，以实现高密度、高产量的蛋白生产。 下游纯化技术：深入探讨层析技术（如亲和层析、离子交换层析、凝胶过滤层析）、超滤、渗析等在基因工程药物分离纯化中的应用，以及如何获得高纯度、低内毒素的药物产品。 质量控制与分析方法：介绍ELISA、SDS-PAGE、HPLC、质谱等关键分析技术，用于检测药物的纯度、活性、稳定性和安全性。 第二部分：基因工程药物的研究与开发 1. 基因工程药物的种类与作用机制： 重组蛋白类药物： 激素类：胰岛素（治疗糖尿病）、人生长激素（治疗生长发育迟缓）、促红细胞生成素（EPO，治疗贫血）等。 酶类：溶栓酶（治疗血栓）、酶替代疗法（治疗酶缺乏症，如戈谢病）等。 生长因子类：表皮生长因子（EGF，促进伤口愈合）、集落刺激因子（CSF，促进血细胞生成）等。 细胞因子类：干扰素（IFN，抗病毒、抗肿瘤）、白细胞介素（IL，调节免疫）等。 单克隆抗体（mAb）： 作用机制：靶向特异性抗原，阻断信号通路，激活免疫系统，直接杀伤细胞等。 类型：鼠源性、嵌合型、人源化、全人源化抗体。 应用：肿瘤治疗（如曲妥珠单抗、利妥昔单抗）、自身免疫性疾病治疗（如阿达木单抗、英夫利昔单抗）、传染病治疗等。 融合蛋白类药物：将两种或多种蛋白质的功能域融合，以获得新的、增强的生物学活性。例如，Fc融合蛋白，延长药物半衰期。 基因治疗药物： 原理：通过引入、修复或沉默特定基因来治疗疾病。 载体系统：病毒载体（AAV、慢病毒）、非病毒载体。 应用：单基因遗传病（如脊髓性肌萎缩症）、癌症治疗、传染病预防等。 疫苗： 基因工程疫苗：亚单位疫苗（如乙肝疫苗、HPV疫苗）、DNA疫苗、RNA疫苗。 优势：安全性高、纯度好、易于生产。 2. 药物靶点发现与验证： 生物信息学与高通量筛选：介绍利用基因组学、蛋白质组学、转录组学数据寻找潜在的药物靶点。 疾病模型：建立细胞模型、动物模型，用于验证靶点的功能和药物的疗效。 3. 药物设计与优化： 结构生物学：利用X射线晶体学、核磁共振等技术解析蛋白结构，指导药物设计。 计算生物学与药物模拟：利用计算机技术预测药物与靶点的相互作用，优化药物的亲和力和特异性。 抗体工程：通过基因工程手段对单克隆抗体进行改造，提高其疗效、降低免疫原性，或赋予新的功能。 第三部分：基因工程药物的应用与挑战 1. 临床应用领域： 肿瘤治疗：单克隆抗体、免疫检查点抑制剂、ADC（抗体药物偶联物）等。 自身免疫性疾病：TNF-α抑制剂、IL-6抑制剂等。 感染性疾病：重组疫苗、单克隆抗体用于治疗。 罕见病：酶替代疗法、基因治疗。 心血管疾病、代谢性疾病：重组生长激素、促红细胞生成素等。 2. 药物的临床前与临床试验： 药理学与毒理学研究：评估药物的药效、药代动力学和安全性。 临床试验设计与执行：I期、II期、III期临床试验的关键环节。 生物等效性与生物利用度研究。 3. 监管审批与生产制造： 药品注册与审评审批流程：介绍国内外药品监管机构（如FDA、EMA、NMPA）的审批要求。 cGMP（药品生产质量管理规范）：强调在生物药物生产中的严格质量控制。 生产工艺的放大与验证。 4. 基因工程药物面临的挑战与未来发展趋势： 生产成本高昂：复杂的分离纯化过程和严格的质量控制导致生产成本居高不下。 免疫原性：外源蛋白可能引发患者的免疫反应，影响疗效甚至引起不良反应。 给药途径限制：许多生物大分子药物需要注射给药，限制了其便利性。 递送系统研究：纳米载体、微针等新型递送系统的开发，旨在提高药物的稳定性和靶向性，实现口服或其他给药方式。 个性化医疗：基于基因组信息和个体差异，开发更精准的治疗方案。 智能药物与工程化生物制剂：设计具有响应性、可调控的生物制剂。 与其他疗法的联合应用：例如，免疫治疗与靶向治疗的联合。 生物类似药（Biosimilars）：介绍生物类似药的研发、审评审批与市场前景，以及它们如何降低治疗成本。 RNAi药物、基因编辑疗法：这些新兴技术的临床转化与应用。 结论 《基因工程药物研究与应用》旨在为读者提供一个全面、系统、深入的知识框架。本书内容涵盖了基因工程药物从基础理论、技术平台、研发策略到临床应用、市场监管等各个环节，强调理论与实践的结合，关注前沿技术与未来趋势。通过阅读本书，读者将能够深刻理解基因工程药物的巨大潜力和广阔前景，为推动生物医药产业的发展，造福人类健康贡献力量。本书的目标是成为基因工程药物领域研究人员、开发者、临床医生、药师以及相关专业学生不可或缺的参考书。

评分☆☆☆☆☆

这本书给我带来了许多意想不到的启发，尤其是在一些看似微小的概念解释上，作者的视角非常独到。我之前在学习某个特定生物技术时，一直对其中某个关键步骤的原理理解得不够透彻，总觉得缺少了点什么。而在这本书里，作者用一种非常生活化的比喻，将那个抽象的概念形象化了，一下子就打通了我的思路。我之前可能在其他资料里也读到过相关的描述，但总觉得不够直观，缺乏一种“豁然开朗”的感觉。这本书的作者似乎能够洞察到读者可能存在的认知盲点，并且能够用最精准、最生动的方式去填补这些空白。这种“润物细无声”的讲解方式，让我感觉非常舒服，也更能激发起我对知识的探索欲。它不像某些教科书那样，只是堆砌事实和理论，而是更注重于引导读者去思考，去理解背后的逻辑。我甚至可以想象，如果在课堂上，老师能够用这种方式来讲解，学生的学习效果一定会事半功倍。

评分☆☆☆☆☆

这本书给我的感觉就像是与一位经验丰富、学识渊博的导师进行了一场深度对话。作者的语言风格不是那种高高在上、枯燥乏味的学术腔调，而是充满了人文关怀和对科学的热情。他在讲解过程中，偶尔会穿插一些自己亲身经历的科研趣事，或者对未来发展趋势的独到见解，这些都让阅读过程更加生动有趣，也让我感受到了作者作为一名科研工作者的真实情感和思考。有时，当我遇到一些难以理解的理论时，总能在书中找到一些能够引起共鸣的语句，仿佛作者能够预知我的困惑，并用最温和、最具有说服力的方式来解答。这种“有人情味”的科学著作，真的很难得，它让我觉得科研并非冰冷的数据和公式，而是充满了人类智慧和探索精神的伟大事业。

评分☆☆☆☆☆

这本书的装帧和排版简直是赏心悦目，我拿到的时候就被它的质感吸引了。封面的设计低调而又不失专业感，淡淡的蓝色调给人一种沉静、严谨的科学氛围。翻开书页，纸张的厚度和韧度都恰到好处，摸上去有一种细腻的触感，长时间阅读也不会感到疲劳。字体大小适中，行间距也十分合理，使得文本的阅读流畅度极佳。即使是复杂的科学图表和公式，也被清晰地呈现出来，没有丝毫的模糊或变形，这对于我这样一个需要反复对照图表的读者来说，真是太重要了。而且，本书在细节上的处理也非常到位，例如每章的开头都有一个简洁的导读，结尾处还附有参考文献和索引，这些都极大地便利了我查找和回顾信息。在印刷方面，色彩的还原度也很高，无论是插图还是图表，都显得十分真实和生动。整体来说，这本书在物理呈现上，就已经给我留下了非常深刻的第一印象，让我对后续的内容充满了期待，也更愿意投入时间和精力去深入钻研。

评分☆☆☆☆☆

这本书最让我感到惊喜的是其前瞻性和视野广阔。在阅读的过程中，我不仅学习到了扎实的理论知识，更重要的是，它为我打开了看待事物的新视角。作者并没有仅仅停留在对现有技术和应用的介绍，而是花了相当篇幅去探讨这些技术可能带来的社会影响、伦理挑战，以及未来可能的发展方向。他提出了许多发人深省的问题，鼓励读者去思考，去预测，去为未来的科研布局。我之前可能更专注于某个具体的技术细节，而这本书则帮助我跳出了“只见树木不见森林”的局限，让我能够从更宏观、更长远的角度去审视和规划自己的学习和研究方向。这种“站在巨人肩膀上”的感觉，让我受益匪浅，也让我对未来充满了更多的憧憬和动力。

评分☆☆☆☆☆

阅读过程中，我深刻体会到了作者在知识体系构建上的严谨与条理。这本书并非简单地罗列各种研究成果，而是呈现了一种由浅入深、由宏观到微观的逻辑递进。开篇部分，作者为我们勾勒出了整个研究领域的大致轮廓，让我们能够迅速把握整体脉络，了解当前的研究热点和发展方向。接着，便逐步深入到各个关键技术和方法论的讲解，并辅以大量翔实的研究案例作为支撑。最让我印象深刻的是，作者在处理一些复杂的技术细节时，并没有回避其难度，而是采用了多角度、多层次的阐释方式，确保不同背景的读者都能找到理解的切入点。例如，对于某个实验设计的探讨，作者不仅分析了其优点，还细致地论述了其潜在的局限性以及可能的改进方案，这种全面而深入的分析，极大地提升了我对该研究方法的认知深度。