生物藥物研究與應用叢書·基因工程藥物研究與應用 pdf epub mobi txt 電子書 下載 2025

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李校堃 編

圖書標籤:

• 生物藥物
• 基因工程
• 藥物研發
• 生物技術
• 生物製藥
• 蛋白質工程
• 抗體工程
• 基因治療
• 生物類似藥
• 新藥開發

齣版社： 人民衛生齣版社

ISBN：9787117216678

版次：1

商品編碼：11894727

包裝：平裝

開本：16開

齣版時間：2015-12-01

用紙：膠版紙

內容簡介

　　《基因工程藥物研究與應用(精)》分為四篇，第一篇介紹瞭基因工程藥物的發展簡史與發展趨勢；第二篇的內容包括基因工程藥物的製備過程以及質量控製，重點闡述瞭與藥物製備密切相關的基因工程上下遊關鍵技術以及在製備過程中關鍵步驟的質量控製；第三篇講述瞭基因工程藥物的常用製劑、緩控釋載體以及靶嚮遞送係統；第四篇展示瞭基因工程藥物的研發現狀，不僅詳述瞭已成功應用於臨床的各個基因工程藥物品種的結構特點、作用機製、生物學活性、研究思路、研製方法技術和臨床應用情況等內容，還對尚處於研發階段的基因工程藥物的研發現狀和臨床應用前景等進行瞭闡述。本書各篇圍繞基因工程藥物研究與應用的相關內容而展開，理論與實踐相結閤，形成瞭一個較完整的基因工程藥物研發的內容體係，旨在為研發工作提供*加明確的方嚮，促進基因工程藥物的研究和發展。

目錄

第一篇 總論
第一章 概述
第二章 基因工程藥物發展現狀
第一節 基因工程藥物的發展簡史
第二節 基因工程藥物的發展趨勢
第二篇 基因工程藥物研究技術與質量控製
第三章 基因工程藥物的設計及上遊技術
第一節 基因工程的主要操作技術
第二節 基因工程常用的工具酶
第三節 基因錶達的載體
第四節 DNA重組
第五節 重組菌的篩選
第六節 基因錶達的主要體係
第四章 基因工程藥物的下遊技術
第一節 基因工程菌發酵(培養)技術
第二節 蛋白質分離純化技術
第五章 基因工程藥物的質量控製
第一節 原材料的質量控製
第二節 工程菌種的質量控製
第三節 發酵培養的質量控製v
第四節 純化過程的質量控製
第五節 最終産品的質量控製
第三篇 基因工程藥物製劑
第六章 基因工程藥物常用劑型
第一節 注射製劑
第二節 黏膜製劑
第三節 口服製劑
第七章 基因工程藥物緩控釋載體
第一節 微球與微囊
第二節 納米粒
第三節 脂質體
第四節 環糊精包閤物
第五節 微乳
第六節 其他遞送係統
第八章 基因工程藥物靶嚮遞送係統
第一節 概述
第二節 靶嚮給藥係統的分類和靶嚮性評價
第三節 靶嚮給藥係統的載體
第四篇 基因工程藥物的基礎研究及臨床應用
第九章 細胞因子
第一節 乾擾素類
第二節 白介素類
第三節 腫瘤壞死因子及其受體
第四節 造血係統生長因子
第五節 生長因子類
第六節 多肽類激素
第十章 凝血因子、縴溶酶原激活劑和其他凝血相關藥物
第一節 凝血因子
第二節 縴溶酶原激活劑
第十一章 酶製劑類溶血栓藥物
第一節 血栓的形成及溶血栓的原理
第二節 鏈激酶
第三節 葡激酶
第四節 其他抗血栓藥
第十二章 重組受體類藥物
第一節 腫瘤壞死因子可溶性受體
第二節 白介素-1可溶性受體
第三節 白介素-4可溶性受體
第四節 白介素-5可溶性受體
第五節 白介素-6可溶性受體
第六節 白介素-15可溶性受體
第七節 乾擾素γ受體
第十三章 重組疫苗
第一節 重組疫苗的發展
第二節 重組疫苗的特點和分類
第三節 重組疫苗技術與發展
第四節 重組疫苗的研究與臨床應用
第十四章 重組抗體藥物
第一節 重組抗體藥物的發展
第二節 重組抗體藥物的分類與特點
第三節 重組抗體藥物製備技術
第四節 重組抗體藥物的應用
第十五章 基因治療藥物
第一節 基因轉移及導入技術
第二節 基因治療的載體係統
第三節 基因治療的臨床應用
第四節 基因治療的倫理學及安全性問題
第五節 基因治療的前景
第十六章 反義核酸藥物
第一節 反義核酸藥物概述
第二節 反義核酸藥物的基本概念
第三節 反義核酸藥物的應用及其作用機製
第四節 反義核酸藥物的應用

前言/序言

生物藥物研究與應用叢書·基因工程藥物研究與應用 導言 在21世紀，生物技術以前所未有的速度和深度改變著人類的健康和生活。其中，基因工程藥物作為生物技術革命的傑齣代錶，正深刻地重塑著疾病的診斷、治療和預防模式。它們以其高度的特異性、靶嚮性和較低的毒副作用，為眾多睏擾人類的疑難雜癥帶來瞭新的曙光，也為傳統藥物研發模式帶來瞭革命性的突破。本套叢書——“生物藥物研究與應用叢書”，旨在係統、全麵地梳理和呈現生物藥物研究與應用的最新進展、核心理論、關鍵技術以及廣闊的應用前景。其中，《基因工程藥物研究與應用》作為本套叢書的重要組成部分，將聚焦於基因工程藥物這一前沿領域，為從事相關研究、開發、生産、臨床應用以及學習的專業人士和學生提供一份詳實、深入的參考。 基因工程藥物的崛起與發展 基因工程，又稱重組DNA技術，是20世紀70年代中期問世的一項革命性技術，它允許科學傢們將外源基因精確地插入到宿主細胞中，並使其錶達齣預期的蛋白質。這項技術的齣現，為直接利用生物體自身的分子機器來生産具有治療作用的蛋白質藥物奠定瞭堅實的基礎。 早期的基因工程藥物主要集中在一些蛋白質的生産，例如胰島素、生長激素、乾擾素等。這些藥物的齣現，極大地緩解瞭糖尿病、生長發育遲緩、病毒感染等疾病患者的痛苦，並為後續更復雜的生物藥物開發提供瞭寶貴的經驗。隨著基因工程技術的不斷成熟，以及對疾病分子機製的深入理解，基因工程藥物的研發領域得到瞭爆炸式的增長。目前，基因工程藥物已覆蓋瞭從腫瘤、自身免疫性疾病、血液病到罕見病等幾乎所有主要的治療領域。 《基因工程藥物研究與應用》的核心內容 本書將圍繞基因工程藥物的整個生命周期展開，從基礎理論到臨床應用，層層遞進，力求全麵而深入。 第一部分：基因工程藥物的基礎理論與技術 1. 基因工程基本原理與技術平颱： DNA的分子生物學基礎：詳細闡述基因的結構、功能，DNA的復製、轉錄、翻譯等基本過程，以及基因突變、基因重組等概念。 限製性內切酶與DNA連接酶：介紹這些分子“剪刀”和“膠水”在基因操作中的關鍵作用，以及它們如何實現DNA片段的定嚮切割與連接。 載體係統：深入探討質粒、噬菌體、病毒載體等在基因剋隆、錶達和傳遞中的應用，以及如何根據不同的目的選擇閤適的載體。 基因導入技術：詳盡介紹化學法、物理法（如電穿孔、基因槍）和生物法（如病毒轉導）等將外源基因導入宿主細胞的方法，並分析其優缺點和適用性。 宿主細胞的選擇與優化：分析大腸杆菌、酵母、哺乳動物細胞、昆蟲細胞等不同宿主細胞在基因錶達産物種類、産量、正確摺疊和翻譯後修飾等方麵的差異，以及如何根據目標蛋白的特性選擇最閤適的宿主。 基因組編輯技術（CRISPR-Cas9等）：介紹近年來迅速發展的基因組編輯技術，它們如何實現對基因組的精確定點修飾，以及在基因治療和藥物開發中的潛在應用。 2. 基因工程藥物的錶達與生産： 啓動子與調控元件：闡述啓動子的強弱、誘導型和組成型啓動子的選擇，以及其他調控元件（如增強子、沉默子）如何控製基因的錶達水平和時機。 蛋白翻譯後修飾：重點介紹糖基化、磷酸化、二硫鍵形成等對於蛋白藥物活性、穩定性和免疫原性的重要影響，以及如何在不同的宿主係統中實現有效的翻譯後修飾。 細胞培養與生物反應器技術：詳細介紹大規模細胞培養（包括懸浮培養、貼壁培養）的關鍵技術，以及生物反應器的設計、操作和優化，以實現高密度、高産量的蛋白生産。 下遊純化技術：深入探討層析技術（如親和層析、離子交換層析、凝膠過濾層析）、超濾、滲析等在基因工程藥物分離純化中的應用，以及如何獲得高純度、低內毒素的藥物産品。 質量控製與分析方法：介紹ELISA、SDS-PAGE、HPLC、質譜等關鍵分析技術，用於檢測藥物的純度、活性、穩定性和安全性。 第二部分：基因工程藥物的研究與開發 1. 基因工程藥物的種類與作用機製： 重組蛋白類藥物： 激素類：胰島素（治療糖尿病）、人生長激素（治療生長發育遲緩）、促紅細胞生成素（EPO，治療貧血）等。 酶類：溶栓酶（治療血栓）、酶替代療法（治療酶缺乏癥，如戈謝病）等。 生長因子類：錶皮生長因子（EGF，促進傷口愈閤）、集落刺激因子（CSF，促進血細胞生成）等。 細胞因子類：乾擾素（IFN，抗病毒、抗腫瘤）、白細胞介素（IL，調節免疫）等。 單剋隆抗體（mAb）： 作用機製：靶嚮特異性抗原，阻斷信號通路，激活免疫係統，直接殺傷細胞等。 類型：鼠源性、嵌閤型、人源化、全人源化抗體。 應用：腫瘤治療（如麯妥珠單抗、利妥昔單抗）、自身免疫性疾病治療（如阿達木單抗、英夫利昔單抗）、傳染病治療等。 融閤蛋白類藥物：將兩種或多種蛋白質的功能域融閤，以獲得新的、增強的生物學活性。例如，Fc融閤蛋白，延長藥物半衰期。 基因治療藥物： 原理：通過引入、修復或沉默特定基因來治療疾病。 載體係統：病毒載體（AAV、慢病毒）、非病毒載體。 應用：單基因遺傳病（如脊髓性肌萎縮癥）、癌癥治療、傳染病預防等。 疫苗： 基因工程疫苗：亞單位疫苗（如乙肝疫苗、HPV疫苗）、DNA疫苗、RNA疫苗。 優勢：安全性高、純度好、易於生産。 2. 藥物靶點發現與驗證： 生物信息學與高通量篩選：介紹利用基因組學、蛋白質組學、轉錄組學數據尋找潛在的藥物靶點。 疾病模型：建立細胞模型、動物模型，用於驗證靶點的功能和藥物的療效。 3. 藥物設計與優化： 結構生物學：利用X射綫晶體學、核磁共振等技術解析蛋白結構，指導藥物設計。 計算生物學與藥物模擬：利用計算機技術預測藥物與靶點的相互作用，優化藥物的親和力和特異性。 抗體工程：通過基因工程手段對單剋隆抗體進行改造，提高其療效、降低免疫原性，或賦予新的功能。 第三部分：基因工程藥物的應用與挑戰 1. 臨床應用領域： 腫瘤治療：單剋隆抗體、免疫檢查點抑製劑、ADC（抗體藥物偶聯物）等。 自身免疫性疾病：TNF-α抑製劑、IL-6抑製劑等。 感染性疾病：重組疫苗、單剋隆抗體用於治療。 罕見病：酶替代療法、基因治療。 心血管疾病、代謝性疾病：重組生長激素、促紅細胞生成素等。 2. 藥物的臨床前與臨床試驗： 藥理學與毒理學研究：評估藥物的藥效、藥代動力學和安全性。 臨床試驗設計與執行：I期、II期、III期臨床試驗的關鍵環節。 生物等效性與生物利用度研究。 3. 監管審批與生産製造： 藥品注冊與審評審批流程：介紹國內外藥品監管機構（如FDA、EMA、NMPA）的審批要求。 cGMP（藥品生産質量管理規範）：強調在生物藥物生産中的嚴格質量控製。 生産工藝的放大與驗證。 4. 基因工程藥物麵臨的挑戰與未來發展趨勢： 生産成本高昂：復雜的分離純化過程和嚴格的質量控製導緻生産成本居高不下。 免疫原性：外源蛋白可能引發患者的免疫反應，影響療效甚至引起不良反應。 給藥途徑限製：許多生物大分子藥物需要注射給藥，限製瞭其便利性。 遞送係統研究：納米載體、微針等新型遞送係統的開發，旨在提高藥物的穩定性和靶嚮性，實現口服或其他給藥方式。 個性化醫療：基於基因組信息和個體差異，開發更精準的治療方案。 智能藥物與工程化生物製劑：設計具有響應性、可調控的生物製劑。 與其他療法的聯閤應用：例如，免疫治療與靶嚮治療的聯閤。 生物類似藥（Biosimilars）：介紹生物類似藥的研發、審評審批與市場前景，以及它們如何降低治療成本。 RNAi藥物、基因編輯療法：這些新興技術的臨床轉化與應用。 結論 《基因工程藥物研究與應用》旨在為讀者提供一個全麵、係統、深入的知識框架。本書內容涵蓋瞭基因工程藥物從基礎理論、技術平颱、研發策略到臨床應用、市場監管等各個環節，強調理論與實踐的結閤，關注前沿技術與未來趨勢。通過閱讀本書，讀者將能夠深刻理解基因工程藥物的巨大潛力和廣闊前景，為推動生物醫藥産業的發展，造福人類健康貢獻力量。本書的目標是成為基因工程藥物領域研究人員、開發者、臨床醫生、藥師以及相關專業學生不可或缺的參考書。

評分☆☆☆☆☆

閱讀過程中，我深刻體會到瞭作者在知識體係構建上的嚴謹與條理。這本書並非簡單地羅列各種研究成果，而是呈現瞭一種由淺入深、由宏觀到微觀的邏輯遞進。開篇部分，作者為我們勾勒齣瞭整個研究領域的大緻輪廓，讓我們能夠迅速把握整體脈絡，瞭解當前的研究熱點和發展方嚮。接著，便逐步深入到各個關鍵技術和方法論的講解，並輔以大量翔實的研究案例作為支撐。最讓我印象深刻的是，作者在處理一些復雜的技術細節時，並沒有迴避其難度，而是采用瞭多角度、多層次的闡釋方式，確保不同背景的讀者都能找到理解的切入點。例如，對於某個實驗設計的探討，作者不僅分析瞭其優點，還細緻地論述瞭其潛在的局限性以及可能的改進方案，這種全麵而深入的分析，極大地提升瞭我對該研究方法的認知深度。

評分☆☆☆☆☆

這本書給我的感覺就像是與一位經驗豐富、學識淵博的導師進行瞭一場深度對話。作者的語言風格不是那種高高在上、枯燥乏味的學術腔調，而是充滿瞭人文關懷和對科學的熱情。他在講解過程中，偶爾會穿插一些自己親身經曆的科研趣事，或者對未來發展趨勢的獨到見解，這些都讓閱讀過程更加生動有趣，也讓我感受到瞭作者作為一名科研工作者的真實情感和思考。有時，當我遇到一些難以理解的理論時，總能在書中找到一些能夠引起共鳴的語句，仿佛作者能夠預知我的睏惑，並用最溫和、最具有說服力的方式來解答。這種“有人情味”的科學著作，真的很難得，它讓我覺得科研並非冰冷的數據和公式，而是充滿瞭人類智慧和探索精神的偉大事業。

評分☆☆☆☆☆

這本書最讓我感到驚喜的是其前瞻性和視野廣闊。在閱讀的過程中，我不僅學習到瞭紮實的理論知識，更重要的是，它為我打開瞭看待事物的新視角。作者並沒有僅僅停留在對現有技術和應用的介紹，而是花瞭相當篇幅去探討這些技術可能帶來的社會影響、倫理挑戰，以及未來可能的發展方嚮。他提齣瞭許多發人深省的問題，鼓勵讀者去思考，去預測，去為未來的科研布局。我之前可能更專注於某個具體的技術細節，而這本書則幫助我跳齣瞭“隻見樹木不見森林”的局限，讓我能夠從更宏觀、更長遠的角度去審視和規劃自己的學習和研究方嚮。這種“站在巨人肩膀上”的感覺，讓我受益匪淺，也讓我對未來充滿瞭更多的憧憬和動力。

評分☆☆☆☆☆

這本書的裝幀和排版簡直是賞心悅目，我拿到的時候就被它的質感吸引瞭。封麵的設計低調而又不失專業感，淡淡的藍色調給人一種沉靜、嚴謹的科學氛圍。翻開書頁，紙張的厚度和韌度都恰到好處，摸上去有一種細膩的觸感，長時間閱讀也不會感到疲勞。字體大小適中，行間距也十分閤理，使得文本的閱讀流暢度極佳。即使是復雜的科學圖錶和公式，也被清晰地呈現齣來，沒有絲毫的模糊或變形，這對於我這樣一個需要反復對照圖錶的讀者來說，真是太重要瞭。而且，本書在細節上的處理也非常到位，例如每章的開頭都有一個簡潔的導讀，結尾處還附有參考文獻和索引，這些都極大地便利瞭我查找和迴顧信息。在印刷方麵，色彩的還原度也很高，無論是插圖還是圖錶，都顯得十分真實和生動。整體來說，這本書在物理呈現上，就已經給我留下瞭非常深刻的第一印象，讓我對後續的內容充滿瞭期待，也更願意投入時間和精力去深入鑽研。

評分☆☆☆☆☆

這本書給我帶來瞭許多意想不到的啓發，尤其是在一些看似微小的概念解釋上，作者的視角非常獨到。我之前在學習某個特定生物技術時，一直對其中某個關鍵步驟的原理理解得不夠透徹，總覺得缺少瞭點什麼。而在這本書裏，作者用一種非常生活化的比喻，將那個抽象的概念形象化瞭，一下子就打通瞭我的思路。我之前可能在其他資料裏也讀到過相關的描述，但總覺得不夠直觀，缺乏一種“豁然開朗”的感覺。這本書的作者似乎能夠洞察到讀者可能存在的認知盲點，並且能夠用最精準、最生動的方式去填補這些空白。這種“潤物細無聲”的講解方式，讓我感覺非常舒服，也更能激發起我對知識的探索欲。它不像某些教科書那樣，隻是堆砌事實和理論，而是更注重於引導讀者去思考，去理解背後的邏輯。我甚至可以想象，如果在課堂上，老師能夠用這種方式來講解，學生的學習效果一定會事半功倍。