世界上市新药动态与分析 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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邹栩，陈玲 著

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• 新药上市
• 药物研发
• 医药市场
• 行业分析
• 全球医药
• 创新药
• 药物动态
• 医药经济
• 临床试验
• 药物政策

出版社： 中国医药科技出版社

ISBN：9787506780919

版次：1

商品编码：11976482

包装：平装

开本：16开

出版时间：2016-05-01

用纸：胶版纸

字数：386000

正文语种：中文

内容简介

药物的研发是人类进步的一个重要的标志。随着国民经济的快速发展，新药的研究对于人们生活水平的提高显得越来越重要。近年来，新药研究与开发得到了国家与地方政府的高度重视，为满足我国重大疾病防治和医药产业发展的需要,2009年,国家公布了“重大新药创制”科技重大专项和“十二五”实施计划,加大新药研制的步伐，为了配合我国新药研发及自主创制新药决策参考，追踪世界新药研究的前沿动态，分析全球上市的新药信息，本课题组出版了《世界上市新药动态与分析》一书，全面反映国际制药界新药研究的方向，期望能为我国医药行业在新品开发及产品的技术创新与结构调整方面提供重要的参考资料。

前言/序言

《药物研发前沿：科学突破与临床转化》 内容简介 《药物研发前沿：科学突破与临床转化》是一部深度剖析现代药物研发进程的著作，聚焦于当前生命科学领域的最新科学发现，以及这些发现如何转化为具有临床应用前景的新型疗法。本书并非简单罗列药物信息，而是着眼于驱动药物创新的根本动力——基础科学的进步，以及如何将实验室的尖端研究成果高效、安全地送达患者手中。 本书共分为八个部分，层层递进，系统地展现了药物研发的宏大图景。 第一部分：解码生命奥秘：基础研究的基石 此部分将深入探讨当前生命科学研究中最具革命性的领域，例如： 基因组学与精准医学的飞跃： 详细阐述下一代测序技术如何以前所未有的精度描绘人类基因组图谱，以及这些知识如何为理解疾病的分子机制、识别潜在的药物靶点提供关键线索。重点介绍CRISPR-Cas9等基因编辑技术在疾病模型构建和基因疗法开发中的应用前景，以及它们对未来药物设计理念的颠覆性影响。 蛋白质组学与代谢组学的联动： 揭示蛋白质的动态变化及其在细胞功能调控中的核心作用，探讨如何通过先进的质谱技术等手段绘制完整的蛋白质图谱，发现疾病相关的异常蛋白质，从而为开发靶向蛋白的药物提供理论基础。同时，介绍代谢组学如何揭示细胞代谢通路的变化与疾病发生发展的关联，为寻找新的代谢调节靶点提供思路。 细胞信号转导通路的研究进展： 深入剖析细胞如何感知外界信号并作出响应的复杂网络。重点介绍关键信号通路（如MAPK、PI3K/Akt、Wnt等）在癌症、炎症、神经退行性疾病等多种疾病中的异常激活或失活，以及如何针对这些通路设计选择性抑制剂或激活剂。 免疫学与免疫疗法的革命： 详述免疫系统识别和清除病原体、肿瘤细胞的机制，以及免疫系统失调导致的自身免疫性疾病。着重介绍免疫检查点抑制剂、CAR-T细胞疗法等在癌症治疗中取得的突破性进展，并展望下一代免疫疗法，如肿瘤疫苗、双特异性抗体等的开发潜力。 表观遗传学的崛起： 探讨DNA甲基化、组蛋白修饰、非编码RNA等表观遗传修饰如何调控基因表达，而不改变DNA序列本身。介绍表观遗传学在发育、衰老及多种疾病（如癌症、精神疾病）中的作用，以及开发表观遗传学药物（如HDAC抑制剂、DNA甲基转移酶抑制剂）的策略。 第二部分：锁定疾病根源：药物靶点的发掘与验证 在理解了生命基本规律的基础上，本部分将聚焦于如何将基础研究的成果转化为具体的药物开发方向： 高通量筛选技术与化合物库的构建： 介绍自动化、高效率的药物筛选技术（如HTS、HCS、FRET等），以及如何构建多样化、高质量的化合物库，以快速发现具有潜在活性的“先导化合物”。 生物信息学与人工智能在靶点发现中的应用： 阐述如何利用大数据分析、机器学习、深度学习等技术，从海量的基因组、蛋白质组、文献数据中挖掘新的药物靶点，预测靶点的可成药性，并分析靶点与疾病之间的复杂关系。 蛋白质结构解析与计算药物设计： 介绍X射线晶体学、冷冻电镜等技术如何揭示药物靶点蛋白的三维结构，以及基于结构的药物设计（SBDD）如何理性设计与靶点高效结合的小分子或多肽。 疾病模型的研究与验证： 详细讨论建立和应用各类疾病模型（如细胞模型、类器官模型、动物模型）的重要性，以及如何利用这些模型来验证药物靶点的有效性和安全性。 第三部分：巧手精工：创新药物分子的设计与合成 发现靶点之后，便进入了药物分子的设计与合成阶段，这是药物研发的核心环节： 基于结构的药物设计（SBDD）与基于片段的药物设计（FBDD）： 深入介绍这两种理性设计方法，以及如何利用计算化学工具辅助药物分子的结构优化，提高其与靶点的亲和力和选择性。 药物化学的最新进展： 探讨新型化学反应、合成策略在复杂药物分子合成中的应用，例如不对称合成、催化反应、绿色化学等，以提高合成效率，降低成本，减少环境污染。 小分子药物的优化： 介绍如何通过结构修饰来改善先导化合物的药代动力学（ADME）性质，包括吸收、分布、代谢、排泄，以及毒性，使其更适合口服给药，延长半衰期，提高生物利用度。 多肽与核酸类药物的设计： 探讨如何设计和合成具有特定序列和修饰的多肽与核酸分子，以靶向特定的疾病相关蛋白或RNA，例如siRNA、miRNA、ASO等。 生物大分子药物的设计与工程： 详细介绍抗体药物（单克隆抗体、双特异性抗体）、重组蛋白、疫苗等生物大分子药物的设计原则、生产工艺以及工程改造技术，以提高其疗效和安全性。 第四部分：跨越屏障：药物的吸收、分布、代谢与排泄（ADME）研究 即使是最具潜力的药物分子，也需要具备良好的药代动力学特性才能在体内发挥作用： 吸收过程的分子机制： 探讨药物分子如何通过消化道、呼吸道、皮肤等途径进入体循环，以及影响吸收的关键因素，如溶解度、渗透性、首过效应等。 药物在体内的分布： 分析药物如何分布到不同的组织和器官，以及血浆蛋白结合、组织穿透性、血脑屏障等对药物分布的影响。 代谢转化与生物转化酶： 深入介绍肝脏中的细胞色素P450（CYP）酶系等关键代谢酶在药物代谢中的作用，以及药物相互作用的机制。 排泄途径与药物清除： 探讨肾脏、胆汁等排泄途径，以及药物在体内的清除速率和半衰期。 药代动力学/药效动力学（PK/PD）建模： 介绍如何利用PK/PD模型来预测药物在体内的行为，优化给药方案，并解释药物浓度与疗效、毒性之间的关系。 第五部分：安全性至上：药物毒理学评估与风险管理 药物的安全性是其能否进入临床应用的决定性因素： 早期毒性筛查： 介绍体外（in vitro）和体内（in vivo）的早期毒性评估方法，包括细胞毒性、遗传毒性、生殖毒性等。 不同类型的药物毒性： 详细阐述急性毒性、亚慢性毒性、慢性毒性、致癌性、致畸性等，以及评估这些毒性的实验设计。 药物安全性评价标准与法规： 介绍国内外主要的药物毒理学评估指南（如ICH指南），以及相关监管机构（如FDA、EMA、NMPA）的要求。 药物警戒与上市后监测： 强调药物上市后不良反应监测的重要性，以及如何通过药物警戒体系来发现和评估罕见或迟发性不良反应。 基因毒性与免疫毒性评估： 重点关注日益受到重视的基因毒性，以及免疫系统对药物的反应，包括免疫原性和免疫抑制作用。 第六部分：迈向临床：临床试验设计与执行 将实验室的发现转化为拯救生命的药物，需要经历严谨的临床试验过程： 临床试验的分期（I、II、III、IV期）： 详细阐述每个阶段的目的、主要研究内容、患者选择标准和样本量要求。 临床试验设计原则： 探讨随机化、双盲、安慰剂对照等核心设计原则，以及如何保证试验结果的科学性和可靠性。 适应症选择与患者招募： 分析如何科学选择最适合进行临床试验的疾病适应症，以及高效、合规的患者招募策略。 数据收集、管理与统计分析： 强调临床试验数据的准确性、完整性、及时性，以及专业的统计分析在解读结果中的关键作用。 伦理考量与法规遵从： 深入探讨临床试验中的知情同意、患者权益保护、数据保密等伦理问题，以及严格遵守ICH-GCP等法规要求。 第七部分：创新疗法的涌现：新兴药物开发领域 本书还将关注那些代表未来发展方向的创新药物开发领域： 细胞疗法（包括CAR-T、NK细胞疗法等）： 介绍以患者自身或供体细胞为基础的治疗方法，重点分析其作用机制、技术挑战和应用前景。 基因疗法（包括病毒载体、非病毒载体递送）： 阐述通过导入、编辑或沉默基因来治疗疾病的策略，以及相关的递送系统和安全问题。 RNA疗法（包括siRNA、mRNA疫苗、ASO）： 介绍利用RNA分子来调控基因表达的疗法，特别是mRNA疫苗在应对传染病中的巨大成功。 微生物组疗法： 探讨人体微生物群落与健康、疾病的关系，以及如何通过调节微生物组来治疗疾病。 纳米药物与靶向递送系统： 介绍利用纳米技术构建药物载体，实现药物的精准递送，提高疗效，降低毒副作用。 第八部分：展望未来：药物研发的挑战与机遇 最后，本书将对药物研发的未来趋势、面临的挑战和潜在的机遇进行总结和展望： 药物研发的成本与效率问题： 分析当前药物研发的高投入、长周期、低成功率的困境，以及如何通过技术创新和合作模式来提高效率。 全球化与合作： 探讨跨国合作、产学研结合在加速药物研发进程中的重要性。 数据科学与人工智能的深化应用： 预测AI将在药物发现、临床试验优化、个性化治疗等方面扮演越来越重要的角色。 新靶点、新机制药物的开发： 展望针对未满足临床需求的疾病领域，如阿尔茨海默病、耐药性感染等，新疗法的出现。 药物可及性与定价问题： 讨论如何平衡创新投入与药物可及性，确保患者能够公平地获得救命药物。 《药物研发前沿：科学突破与临床转化》旨在为生命科学研究人员、药物研发科学家、临床医生、医药行业从业者以及对现代医学发展感兴趣的读者提供一个全面、深入且富有洞察力的视角，揭示从基础研究到临床应用的每一个关键环节，勾勒出未来药物研发的宏伟蓝图。本书的每一个章节都力求详实，但绝不冗余，力图以清晰的逻辑、严谨的论证和生动的案例，引领读者穿越药物研发的迷宫，领略科学创新的无穷魅力。

评分☆☆☆☆☆

我是一名对全球生物医药市场保持高度关注的分析师，常常需要追踪全球各地新药审批、上市以及市场反馈的最新动态。《世界上市新药动态与分析》这本书，可以说是为我量身打造的“情报站”。它提供的不仅仅是简单的信息罗列，更重要的是其背后所蕴含的深度分析和前瞻性判断。书中对每一款新药的详细介绍，都包含了其研发公司的背景、药物的核心技术、临床试验的关键数据，以及最重要的——它在当前医药市场中的定位和潜在的竞争优势。我尤其欣赏它对全球主要医药市场（如美国、欧洲、中国等）新药审批趋势的分析，以及对不同地区市场需求差异的解读。这为我进行市场预测和投资策略制定提供了宝贵的信息参考。书中对于一些突破性疗法，例如mRNA疫苗、CRISPR基因编辑疗法等新领域的介绍，更是让我看到了未来医药行业的发展方向，以及其中的巨大潜力。这本书的分析逻辑严谨，论据充分，语言表达精准，为我提供了一个系统化的分析框架，帮助我更有效地理解和预测全球新药市场的走向。

评分☆☆☆☆☆

说实话，我一直以来对药物研发这个领域充满好奇，但又觉得它离我的生活太遥远，充满了各种我不懂的术语和复杂的科学原理。《世界上市新药动态与分析》这本书，以一种非常接地气的方式，打开了我认识这个神秘领域的大门。它没有让我感到被专业知识的洪流淹没，而是通过生动有趣的案例，让我看到了药物研发背后那些充满挑战与创新的故事。我尤其喜欢书中对于一些“明星药物”的介绍，它们是如何从实验室走向临床，如何改变了无数患者的生活，这些过程充满了戏剧性，也让我对科学的进步充满了敬畏。书中对药物作用机制的解释，虽然专业，但讲解得非常到位，仿佛为我描绘了一幅幅微观世界的生动图景。而且，它还不仅仅是介绍药物本身，还会涉及一些关于药物监管、研发伦克的探讨，让我对整个药物生命周期有了更全面的理解。读这本书，让我不再觉得医学是冰冷而遥远的，反而感受到了其中蕴含的人文关怀和对生命的热爱。这绝对是一本能激发人思考、拓宽视野的优秀读物。

评分☆☆☆☆☆

这本书绝对是医学领域的一股清流！我一直对新药研发的动态很感兴趣，但市面上要么充斥着过于学术、晦涩难懂的专业论文，要么就是泛泛而谈，缺乏深度。当我偶然翻开《世界上市新药动态与分析》时，简直像是找到了宝藏。它不像那些枯燥的教科书，而是以一种极其吸引人的方式，将复杂的新药信息娓娓道来。书中对每一个重磅新药的介绍都力求做到面面俱到，从其作用机制、临床试验数据，到它可能带来的治疗突破、市场前景，甚至是潜在的副作用和安全性考量，都进行了细致的梳理。更让我惊喜的是，它并没有仅仅停留在信息的堆砌，而是加入了大量的分析和解读，帮助读者理解这些新药背后蕴含的科学逻辑和商业策略。读完一本，感觉自己对整个药物研发的大趋势都有了更清晰的认识，对于未来医学发展方向的预判也更加有信心了。这本书的语言风格也很灵活，有时像是一位资深的行业专家在分享他的独到见解，有时又像是一位循循善诱的老师，耐心解答你的每一个疑问。总之，对于任何想要深入了解现代药物科学发展脉络的读者来说，这本书都是不容错过的绝佳选择。

评分☆☆☆☆☆

我是一名长期关注医药行业投资的朋友，经常需要在海量的信息中筛选出真正有价值的投资标的。过去，我常常花费大量时间查阅各种行业报告、新闻稿，但往往信息碎片化严重，分析也显得肤浅。自从接触了《世界上市新药动态与分析》这本书，我的信息获取和分析效率得到了质的飞跃。它提供的不仅仅是药物列表，而是对每一款新药进行了深入的“体检”。书中对药物的研发背景、目标疾病的 unmet medical needs（未被满足的医疗需求）的分析，让我能够迅速判断该药物的市场潜力。同时，对关键临床试验数据的详细呈现，以及对疗效和安全性的客观评估，也为我的投资决策提供了坚实的数据支持。更让我赞赏的是，这本书在分析药物的商业化前景时，还会考虑到医保政策、竞争格局等宏观因素，这种多维度的分析视角，对于我这样需要从投资角度审视药物价值的读者来说，简直是雪中送炭。书中对于一些前沿技术，比如基因疗法、细胞疗法等新药的介绍，更是让我对行业的未来发展有了更清晰的认知。总而言之，这本书的分析框架和信息深度，完全超越了我以往阅读的任何同类书籍。

评分☆☆☆☆☆

作为一名基层医疗工作者，我深知了解最新的治疗手段和药物对于提升临床疗效的重要性，但现实情况是，信息的传播速度常常跟不上药物更新的速度。我常常在各种学术会议、专业期刊中艰难地搜寻着关于新药的信息。《世界上市新药动态与分析》这本书的出现，极大地弥补了这一缺憾。它以一种非常实用的方式，将那些分散的、专业的、有时甚至是略显晦涩的新药信息，进行了系统性的整合和梳理。书中对每款新药的介绍，都非常贴近临床应用的需求。比如，它会详细说明该药物的适应症、推荐剂量、给药途径，以及在不同患者群体中的疗效和安全性表现。对于一些可能引起广泛关注的重磅新药，书中还会进行更深入的分析，探讨其在特定疾病领域的治疗地位，以及与现有治疗方案的比较。这使得我能够更快速、更准确地理解新药的价值，并在日常工作中将其应用到患者身上。这本书的语言风格也更加平实易懂，没有过多的专业术语堆砌，使得即使是非专科医生也能轻松理解。它就像一位随时待命的“新药百科全书”，为我提供了源源不断的临床支持。