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陈小平，马凤余 编

图书标签:

• 新药发现
• 药物开发
• 药物研发
• 药物化学
• 药理学
• 药物代谢
• 临床试验
• 药物设计
• 药物创新
• 制药工程

出版社： 化学工业出版社

ISBN：9787122279880

版次：2

商品编码：12068436

包装：平装

开本：16开

出版时间：2017-01-01

用纸：胶版纸

页数：357

字数：475000

正文语种：中文

编辑推荐

适读人群 ：本书可供从事新药研发工作的相关人员参考，同时适合作为高等院校药学、中药、制药工程、药物制剂、生物制药等专业的教学用书。
1.本书作为一本系统阐述新药发现与开发的科技图书，系统地介绍新药研发的基本过程、研究内容及其技术方法；
2.本书在保持原有体系和特色的基础上，力求完善新药研发国际化战略背景下的广泛知识体系，体现学科前沿理论和技术成果。
3.本书具有结构体系新颖、实用价值突出、论述详略得当、语言通俗易懂的特点。

内容简介

本书在版的基础上，围绕新药的发现研究、开发研究二大主线，系统地介绍新药研发的基本过程、研究内容及其技术方法，深入分析和阐释先导物结构设计、生物活性筛选、候选药物的药理毒理评价和工艺质量研究、新药研究的信息利用和新药注册管理等重要课题，并对新药研发策略与模式、新药研发选题等予以前瞻性评述。具有结构体系新颖、实用价值突出、论述详略得当、语言通俗易懂的特色。
本书可供从事新药研发工作的相关人员参考，同时适合作为高等院校药学、中药、制药工程、药物制剂、生物制药等专业的教学用书。

作者简介

陈小平，安徽理工大学制药工程系系主任，高级工程师，1995年国家首批注册执业药师，1998年12月取得高级工程师职称。主讲《新药研究与开发》、《药剂学》、《天然药物化学》、《药物分析》、《制药工程专业实验》等课程。具多年新药研发的实践经历，在《新药研究与开发》课程教学的学生测评中受到好评，一直从事新药的研发与教学工作。
从事制药新产品开发、生产管理和教学科研等二十余年。主持完成科研项目如双氯灭痛、枸橼酸他莫昔芬、羧甲基淀粉钠的合成工艺,复方甲硝唑乳剂的制备和稳定性研究，诺氟沙星酯的研制等。发表论文20余篇，主持省部级项目3项。

内页插图

目录

1概论1
1.1新药研究的发展历程1
1.2新药研究的生物学基础3
1.2.1分子生物学概述4
1.2.2基因组学概述6
1.2.3生物技术概述9
1.2.4生命科学与新药研究12
1.3新药及其研发过程14
1.3.1新药的定义和类型14
1.3.2新药的研发过程15
1.3.3新药研发的基本属性30
1.4新药研发的利益和风险32
1.4.1新药研发的特点32
1.4.2新药研发的利益33
1.4.3新药研发的风险35
1.5新药研发的策略和方式39
1.5.1新药研发的策略40
1.5.2新药研发的方式44
1.6新药研发的学科发展45
1.6.1网络药理学的研究与应用46
1.6.2药物基因组学的研究与应用47
1.6.3动物实验模型的研究与应用48
1.6.4转化医学的研究与应用48
参考文献50

2新药的发现研究52
2.1新药设计的基本原理52
2.1.1靶点与配基53
2.1.2机体对药物的作用67
2.1.3基于基因功能的新药设计71
2.2先导化合物的产生途径75
2.2.1先导物标准与质量判断76
2.2.2天然化合物的筛选77
2.2.3组合化学与高通量筛选82
2.2.4药物分子设计与虚拟筛选87
2.2.5计算机辅助药物设计90
2.2.6其他筛选途径100
2.3先导化合物的优化方法101
2.3.1生物电子等排101
2.3.2前药修饰106
2.3.3软药设计110
2.3.4立体异构及外消旋转换112
2.3.5其他优化方法117
2.4先导化合物发现的新策略120
参考文献121

3新药的开发研究123
3.1概述123
3.1.1开发研究的基本程序123
3.1.2开发研究的主要内容124
3.1.3开发研究的技术要求125
3.2新药的临床前研究126
3.2.1临床前药效学评价126
3.2.2临床前药代学评价129
3.2.3临床前安全性评价134
3.2.4新药研究申请140
3.3新药的临床试验140
3.3.1Ⅰ期临床试验141
3.3.2Ⅱ期临床试验148
3.3.3Ⅲ期临床试验158
3.3.4生物等效性试验159
3.3.5新药申请165
3.3.6Ⅳ期临床试验165
3.4GLP、GCP与GMP168
3.4.1药物非临床研究质量管理规范168
3.4.2药品临床试验质量管理规范173
3.4.3药品生产质量管理规范178
参考文献180

4新药的工艺与质量研究181
4.1新药的工艺研究181
4.1.1工艺研究的基本程序182
4.1.2工艺研究的技术要求184
4.1.3制备工艺研究实例201
4.2新药的质量研究207
4.2.1质量标准的研究208
4.2.2标准物质的研究228
4.2.3质量稳定性的研究229
4.3试验设计方法231
4.3.1单因素优选法232
4.3.2正交试验设计233
4.3.3均匀试验设计238
参考文献242

5新药研究的选题244
5.1新药研究及其进展244
5.1.1新药的现状与格局245
5.1.2新药发现与活性筛选247
5.1.3新药发现与靶点研究250
5.1.4新药发现的研究进展250
5.2选题的方法和模式258
5.2.1创新意识与选题资源258
5.2.2选题的途径与方法260
5.2.3选题的思路与模式266
5.3新药研究与“十三五”规划273
参考文献274

6新药研究的信息利用276
6.1信息资源和数据库277
6.1.1学术期刊277
6.1.2综合性数据库278
6.1.3专利文献数据库280
6.1.4专业性检索数据库283
6.1.5常用药学工具书284
6.1.6其他信息资源285
6.2信息资源的检索方法287
6.2.1检索工具简介287
6.2.2检索方法和技术289
6.2.3检索程序和实例296
6.3新药信息的整合利用305
6.3.1新药研究的情报调研305
6.3.2新药项目查新与论证313
6.3.3新药研究综述的撰写315
参考文献317

7新药的注册管理318
7.1新药注册及其分类318
7.1.1新药注册申请319
7.1.2新药注册分类319
7.1.3新药注册的申报资料322
7.2新药注册的管理法规333
7.2.1药品注册的相关概念334
7.2.2药品注册管理办法336
7.2.3新药注册特殊审批管理规定339
7.2.4药品技术转让注册管理规定340
7.2.5药品审评审批制度的改革341
7.3新药知识产权342
7.3.1药品知识产权类型342
7.3.2药品知识产权的法律法规344
7.3.3新药专利信息利用345
7.3.4新药研究中的专利策略347
参考文献348

附录349
附录1化学药品注册分类改革工作方案349
附录2生物类似药研发与评价技术指导原则（试行）351

前言/序言

前言
世界新药发明的增速，近十年来已经放缓。但无须担忧的是，人类研制新药的无穷智慧，以及医药科技所企及的深邃空间。转化医学与强调公开、协作和合作的药物创新思想，正在营造高效、多赢的新药研究氛围；精准医学倡导的个体化治疗理念，也在引领疗效更高、不良反应更低的新药研究目标。尽管新药研发的风险加剧，全球各大药企的投入却持续高长，由此产生更多的技术方法，为新药研发注入了新的生机和活力。
药物创新愈加关注尚未满足的临床需求。当前的环境恶化和人口老龄化问题，导致重大疾病谱转向肿瘤、慢性病和老年性疾病等领域，新药研发重心则随之转移。即便所谓的“孤儿药”研发，也受到了前所未有的广泛重视。化学药物目前仍主导着医药市场，同时抗体药物、新型疫苗等针对一些复杂性疾病显现出理想疗效，预示着生物药物包括生物类似药市场的广阔前景。
中国的病例资源、市场规模等突出的优势，不断吸引着跨国药企进入并在中国建立新药研发中心和生产基地，这就促进了全球多元化研发格局的形成，使中国药企与国际接轨的各种研发模式应运而生。尤其是与世界研究机构合作创新的机制，无疑成为巨大的推动力量，持续加速我国新药研发国际化的进程。全球众多专利药的密集到期，同样带来了诸多的机遇和挑战……
《新药发现与开发》自2012年6月由化学工业出版社出版发行以来，承蒙广大读者的热忱厚爱，且被多所高校的药学类专业选作教材，对著者来说是莫大的鼓励和鞭策。基于上述新药研究思路和发展态势的深刻变化，以及我国目前的药品审评审批制度纵深改革，对《新药发现与开发》一书作全面的更新、充实和提高甚为必要。《新药发现与开发》第二版在保持原有体系和特色的基础上，力求完善新药研发国际化战略背景下的广泛知识体系，体现学科前沿理论和技术成果。全书分为七章，紧密围绕新药的发现研究、开发研究两大主线，详细介绍新药研发的基本过程、研究内容及其技术方法，深入分析和阐释先导物结构设计（发现）、生物活性筛选、候选药物的药理毒理评价和工艺质量研究、新药研究的信息利用和新药注册管理等重要课题，并对新药研发策略与模式、新药研发选题等予以前瞻性论述。全书由陈小平统稿、修约。除了版作者外，本版主要编写人员如下：第1、3、5章，陈小平；第2章，罗再刚、冯承涛；第4章，胡海霞、杨永；第6章，时军；第7章，马凤余。
本书编写参阅了国内外的一些书籍、文献资料，谨向有关作者表示诚挚的感谢。药物化学家王效山教授在编写过程中给予了热情指导，并为本书作了意味深长的序言，在此致以崇高的敬意。由于新药发现与开发综合性、实践性强，涉及学科信息量大，编者对其把握等尚存在不足之处，期盼广大读者和专家不吝指正。

陈小平
2016年7月于安徽理工大学


版前言
制药业追求的佳境便是新药发明层出不穷。21世纪，新药发展步入了一个崭新的时代，新药的诞生已转向由基因研究到药物创制的模式。有理由相信，在不远的未来或将涌现出人们渴望的众多新药，攻克目前尚未从根本上解决的重大疑难疾病，给人类带来极大的益处。当然，如今的新药研制，更多地依靠生命科学等新兴科技领域日新月异的有力支撑，而且，“更安全，更有效，更经济，更快速”的现代药品监管理念，也使新药研制面临着巨大的挑战和风险。
新药研究系指新药从实验室发现到上市应用的整个过程，包括新药发现研究和新药开发研究两大阶段。新药发现研究即构建新的化学结构，为创制新药的关键阶段与起始点；新药开发研究则验证候选药物安全、有效且质量稳定可控。新药的发现与开发是一项多学科交叉渗透、多领域相互协作的技术密集型系统工程；新药的发现与开发又是一项特殊的科学研究，除了要考虑新药的商品化属性以外，其研究过程要求科学规范，研究试验及程序必须符合相关法规和伦理道德。针对新药研究工作综合性、实践性强，涉及学科知识面广，信息量大并且求新求精的特点，本书力求详略得当地整合新药发现与开发所涉及的各学科专业知识，并注重结合国家新政法规建设，着眼于构建与时俱进的知识新体系。
全书共分为七章。第1章概论，通过新药发现与开发总体面貌的介绍，对新药及其研究过程、新药研究的基本方法、新药研究的利益和风险、新药发展的策略及方向等简要评述；第2章新药的发现研究，着重介绍新药设计的基本原理、先导化合物的筛选及优化、计算机辅助药物设计等内容；第3章新药的开发研究，对新药的临床前研究和临床试验的内容、方法、程序等详细阐述，并对GLP、GCP加以诠释；第4章新药的工艺与质量研究，对新药开发研究过程中所涉及的工艺与质量研究的基本要求、技术方法及试验设计等，进行了具体论述；第5章新药研究的选题，重点分析新药选题的思路与方法、创新模式与技术进展、十二五规划与我国新药研究；第6章新药研究的信息利用，介绍了新药研究过程中常用的药学资源及数据库，以及新药信息的整理与利用；第7章新药的注册管理，对新药注册的新法规、新药注册及其分类、新药知识产权等深入解读。
由于新药发现与开发的理论体系与技术方法博大精深，加之编者的学术水平所限，本书难免存在疏漏之处，恳望专家和广大读者不吝指正。在本书的编写过程中，得到了化学工业出版社的大力指导和帮助。国药集团国瑞药业有限公司提供了丰富的新药开发资料。夏伦祝教授在百忙之中审定全稿，提出了宝贵的修改意见。安徽理工大学化学工程学院何杰教授、陈明功教授、李广学教授、张晓梅教授，安徽中医学院药学院彭代银教授、戴敏教授，安徽省中医院高家荣主任药师等给予了热情鼓励和支持。在此一并致谢。

编者
2012年1月于安徽理工大学

新药发现与开发（第二版） 这是一本深度探讨现代新药研发全过程的专业著作，旨在为药物研发领域的科研人员、技术人员、学生以及相关行业从业者提供一套系统、全面的理论知识和实践指导。本书在原有基础上进行了内容的更新与拓展，紧密跟踪近年来药物研发领域涌现出的前沿技术、创新策略和监管动态，力求展现当前药物发现与开发的最前沿图景。 本书结构严谨，逻辑清晰，从药物研发的源头——靶点发现与验证出发，逐步深入到药物分子的设计、合成、优化，再到临床前评价、临床试验设计与执行，直至药物的上市审批和上市后研究。每一个环节都进行了详尽的阐述，并辅以大量的案例分析，帮助读者更好地理解复杂的技术概念和实践流程。 核心内容亮点： 前沿靶点发现与验证： 详细介绍了基因组学、蛋白质组学、代谢组学等高通量组学技术在识别和验证疾病相关靶点中的应用。深入剖析了人工智能（AI）和机器学习在预测新靶点、分析生物标志物以及理解疾病机制方面的革命性作用。讨论了新的疾病模型，如类器官技术和人源化小鼠模型，如何更精确地模拟人体生理病理状态，从而提高靶点验证的可靠性。 创新药物分子设计与合成： 全面覆盖了基于结构的药物设计（SBDD）、基于配体的药物设计（LBDD）以及AI驱动的从头药物设计（de novo design）等先进方法。详细阐述了组合化学、并行合成、高通量筛选（HTS）和基于片段的药物发现（FBDD）等关键技术。对于新颖的化学空间探索，如可及性化学和动态库，也进行了深入探讨，以期发现具有新颖结构和作用机制的先导化合物。 药物优化与成药性评估： 深入讲解了药物化学中ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性）性质的优化策略，包括理化性质的改善、代谢稳定性研究、生物利用度提升以及毒性预测与规避。介绍了多种计算化学工具和体外/体内模型，用于早期评估药物的成药性，从而提高药物开发的成功率，减少后期失败的风险。 生物制药与新剂型： 关注了单克隆抗体、双特异性抗体、细胞疗法（如CAR-T）、基因疗法以及mRNA疫苗等生物大分子药物的研发。详细介绍了这些创新疗法的生产工艺、质量控制以及在不同疾病领域的应用前景。同时，也探讨了纳米技术、微针、口服给药系统等新型药物递送技术，旨在提高药物的靶向性、稳定性和患者依从性。 临床前评价与法规考量： 详细阐述了药物在临床前阶段进行的各项毒理学研究（包括遗传毒性、生殖毒性、致癌性等）、药代动力学（PK）和药效学（PD）研究。重点介绍了GLP（良好实验室规范）在确保研究数据质量和可靠性方面的重要性。同时，本书也强调了早期与监管机构的沟通，以及如何依据ICH（人用药品注册技术协调会）等国际指南进行科学合理的临床前设计。 临床试验设计与执行： 系统梳理了临床试验的各个阶段（I期、II期、III期）的设计原则、主要终点和次要终点设定、样本量计算以及统计分析方法。强调了多中心、随机、双盲、安慰剂对照等关键临床试验设计要素。对真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）在药物研发和上市后评价中的作用也进行了深入探讨，以及如何在临床试验中融入患者报告结局（PROs）。 新药注册与上市后研究： 详细介绍了新药注册的流程，包括IND（新药临床试验申请）、NDA（新药上市申请）等文件的准备和提交。阐述了药品审评审批过程中需要关注的关键点，以及FDA、EMA等主要监管机构的最新政策和要求。此外，本书还涵盖了上市后研究（IV期临床试验）的意义，包括药物的长期疗效与安全性监测、适应症拓展以及药物经济学评价。 药物研发的伦理与社会责任： 探讨了在新药研发过程中涉及的伦理问题，如动物实验伦理、临床试验受试者权益保护、药物可及性以及知识产权保护等。强调了药物研发企业在保障公众健康和社会发展中的重要责任。 本书语言专业，内容翔实，力求准确地反映当前新药发现与开发的复杂性与高技术性。它不仅是药物研发专业人士的案头必备，更是对这一领域充满好奇和志向的新晋者的重要启蒙读物。通过阅读本书，读者将能够对新药研发的各个环节有深刻的认识，并能更好地应对未来药物研发领域面临的挑战与机遇。

评分☆☆☆☆☆

这本《新药发现与开发（第二版）》简直是为我量身定做的！作为一名刚入行不久的药物研发新手，我常常感觉自己像是在迷宫里摸索，面对海量的文献和层出不穷的新技术，很容易感到迷茫和不知所措。然而，当我翻开这本书，就像找到了那盏指引方向的明灯。书中的内容条理清晰，逻辑严谨，从最基础的靶点识别，到复杂的临床试验设计，再到最终的药物审批流程，都进行了详尽的阐述。我特别喜欢作者对每个环节的深入剖析，不仅仅是罗列步骤，更重要的是解释了“为什么”要这么做，以及在实践中可能遇到的挑战和应对策略。举个例子，关于早期药物筛选的部分，作者不仅介绍了高通量筛选的原理，还详细讲解了如何优化筛选条件、如何解读筛选结果，甚至还提到了如何利用人工智能辅助分析，这让我对如何高效地找到有潜力的先导化合物有了更清晰的认识。此外，书中引用的案例分析也非常有启发性，让我能够将理论知识与实际应用相结合，更好地理解药物研发过程中发生的真实故事。我甚至可以想象，未来在遇到实际问题时，这本书会成为我案头的必备参考。

评分☆☆☆☆☆

我一直认为，药物研发是一个充满艺术性的过程，需要科学严谨的逻辑，更需要跨学科的整合和灵感的碰撞。《新药发现与开发（第二版）》恰恰捕捉到了这种精髓。这本书的独特之处在于，它将看似分散的各个环节巧妙地串联起来，展现出了一幅完整的药物研发“全景图”。从最初的疾病机理研究，到靶点的选择与验证，再到化合物的合成与优化，以及药理毒理学评价，最后到临床试验和注册申报，每一个步骤都相互关联，密不可分。作者在讲解时，不仅仅是从技术层面出发，还融入了对市场需求、法规监管、知识产权保护等方面的考量，让读者能够更全面地理解新药研发的生态系统。我印象最深刻的是关于“失败案例分析”的部分，书中不避讳地分析了许多失败的药物研发项目，并从中提炼出宝贵的教训，这对于我们这些在研发一线摸爬滚打的人来说，无异于雪中送炭。它让我们知道，成功并非一蹴而就，而失败也并非毫无价值，关键在于如何从中学习和成长。

评分☆☆☆☆☆

说实话，我一开始对这本书并没有抱太高的期望，毕竟市面上关于新药研发的书籍实在太多了，很多都流于表面，缺乏深度。但是，《新药发现与开发（第二版）》彻底颠覆了我的看法。它更像是一部为资深科研人员量身打造的“葵花宝典”，在那些看似枯燥的学术名词背后，隐藏着作者多年经验的沉淀和对行业趋势的深刻洞察。书中对于一些前沿技术的讨论，比如CRISPR-Cas9在药物发现中的应用、液体活检在癌症诊断和治疗中的作用，都写得非常到位，既有学术上的严谨性，又不失前瞻性。我尤其欣赏作者在分析不同研发策略时的客观性和批判性，他不会一味推崇某种方法，而是会详细列举各种方法的优缺点，并结合实际情况给出建议。在阅读过程中，我常常会停下来思考，结合自己过去的项目经验，对比书中的观点，这让我对药物研发的复杂性和不确定性有了更深刻的理解，也更加认识到需要不断学习和适应新的技术和理念。这本书的价值，不仅仅在于传授知识，更在于激发思考和促进自我提升。

评分☆☆☆☆☆

我是一名在医药行业工作多年的资深人士，阅书无数，但《新药发现与开发（第二版）》依然给了我很大的惊喜。它不仅仅是一本教科书，更像是一部关于药物研发领域“智慧结晶”的汇编。我赞赏作者在梳理复杂信息时的卓越能力，将那些冗长而晦涩的法规、指南和技术细节，转化成易于理解和掌握的知识。书中对于“药物生命周期管理”的探讨，让我耳目一新，这部分内容往往在很多基础教材中被忽视，但对于任何一个希望在新药研发领域有所建树的人来说，都至关重要。作者详细分析了从早期临床前研究到上市后推广的各个阶段，如何进行有效的资源分配和风险控制，以及如何应对市场变化和竞争压力。此外，书中对“跨界合作”和“开放式创新”模式的讨论，也充分展现了作者对行业前沿动态的敏锐捕捉，这对于我们这些需要不断整合外部资源和技术的研究人员来说，具有极大的参考价值。这本书不仅巩固了我的基础知识，更重要的是，它为我打开了新的视野，让我能够从更宏观和战略的角度去审视药物研发的每一个环节。

评分☆☆☆☆☆

这本书简直就是一本“思想的盛宴”，对于我这种对创新药研发充满热情，但又常常在海量信息中迷失方向的探索者来说，它提供了绝佳的指引。作者的叙述风格非常独特，既有对科学原理的清晰阐述，又不乏对行业发展趋势的深刻预见。我尤其喜欢他对于“颠覆性创新”和“渐进式改进”的对比分析，这让我能够更理性地看待不同的研发路径，并根据自身资源和目标做出更明智的选择。书中的案例研究，涵盖了从小分子药物到生物制剂，从罕见病药物到大适应症药物，非常具有代表性。我特别喜欢作者在分析这些案例时，不仅仅关注技术层面，更深入地探讨了研发背后的商业逻辑、市场竞争以及患者需求，这让我意识到，成功的新药研发不仅仅是科学的胜利，更是对市场和社会价值的贡献。读完这本书，我感觉自己对新药研发的理解不再仅仅停留在实验室操作层面，而是提升到了一个更高的战略和哲学层面，对未来的职业发展也充满了信心。

评分☆☆☆☆☆

专业书籍

评分☆☆☆☆☆

新药研究方面很好的书，赞一个

评分☆☆☆☆☆

物流很快，质量不错

评分☆☆☆☆☆

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评分☆☆☆☆☆

专业书籍

评分☆☆☆☆☆

专业书籍

评分☆☆☆☆☆

物流很快，质量不错

评分☆☆☆☆☆

很好不错折后价格合适。

评分☆☆☆☆☆

希望这种书能够给你更多一些，最好结合市场分析