药物临床试验动态管理改革与创新（国内外药品监管制度比较丛书） pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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杨悦 著

图书标签:

• 药物临床试验
• 临床试验管理
• 药品监管
• 监管制度
• 国内外比较
• 医药创新
• 药物研发
• GCP
• 临床试验改革
• 药物法规

出版社： 中国医药科技出版社

ISBN：9787506795692

版次：1

商品编码：12327292

包装：平装

开本：16开

出版时间：2018-03-01

用纸：纯质纸

产品特色

内容简介

本系列丛书为药品监管法律制度系列丛书，主要为作者承担国家食品药品监督管理总局课题的已经完成的研究成果，包括药品上市许可、药物临床试验、药品特殊审评程序（含优先、紧急授权、同情使用）、药品风险管理计划法律制度研究。书稿内容主要采用国际比较研究和调研方法，对美欧日等国相关法律制度进行系统详实的比较研究，问卷调研和专家访谈等形成完整的政策研究报告，适合当前药品审评审批改革和监管需要。书稿为国家局课题任务，主要针对药品管理法修订中具体制度设计给出建议。适合政府部门、药品监管机构、行业协会、制药企业、研发型企业阅读，可以比较系统的掌握国内外法律制度差异，从制度功能角度理解制度差异的原因，对政策制定和执行有较强的参考价值。

目录

摘要
引言
第一部分 中国药物临床试验管理法律制度现状与问题
1 临床试验管理法律规定发展历程
2 临床试验管理法律框架
3 关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见
4 临床试验监管范围不足，审评审批原则不清晰
4.1 临床试验管理范围不足
4.2 审评审批原则与药物临床试验特点不吻合
5 重审批，轻过程控制，审批程序设计不够合理
5.1 临床试验机构资格认定作为单独许可事项
5.2 技术审评程序复杂，缺乏动态性，申请人主体地位不明
5.3 审评时限漫长，新药上市缓慢
5.4 MRCT申报审批程序重复，国外数据可接受性未作实质性规定
5.5 沟通交流对审批的支持作用未有效体现
5.6 仿制药审批与备案相结合，虽程序简化但仍有改进空间
5.7 临床试验检查以机构检查为主，缺少专业化检查队伍
6 伦理审查与知情同意法律地位不明，监管缺失
6.1 伦理审查缺乏法律地位，对伦理委员会监管缺失
6.2 知情同意的责任划分不明确
7 临床试验阶段安全性报告范围、程序、方式不明确
8 临床试验登记与信息公示未涵盖技术审评和监督检查结果
9 关键责任主体界定与法律责任缺失
9.1 关键责任主体地位缺失
9.2 法律责任缺失

第二部分 美国药物临床试验法律制度
1 临床试验监管机构和职能
1.1 FDA年和临床试验监管
1.2 HHS越他下属机构对临床试验的监管
2 法律框架与修订背景
2.1 FD&CA;建立修订法案的发展
2.2 GFR发展和修订
2.3 旨南和手册的发展
3 管理要点和分析要素
3.1 IND的适用范围和豁免情形
3.2 IND申报与资料要求
3.3 对IND的监管行动
3.4 研究用新药管理
3.5 仿制药审评和人体生物等效性试验
3.6 人类受试者保护和知情同意要素
3.7 IRB注册与审评
3.8 临床研究数据库和数据公开
3.9 儿科临床研究
3.10 药品上市后研究的承诺要求
4 临床试验责任主体、职责界定与法律责任
4.1 发起人／CROs
4.2 研究人员
4.3 伦理委员会和临床试验机构
4.4 责任主体之间的承诺和声明
4.5 FDA对临床试验各责任主体的检查
4.6 各责任主体的惩罚法律依据
4.7 管理实践和案例分析

第三部分 欧盟临床试验法律制度
1 临床试验监管机构框架和职能
1.1 欧洲药监局
1.2 成员国药监机构
1.3 药监机构牵头组织和临床试验协调小组
2 临床试验法律框架与修订背景
2.1 基本框架
2.2 Reg.(EC)No 536／2014修订背景
3 管理要点和要素
3.1 审评一般原则
3.2 临床试验申请的审评程序
3.3 受试者保护和知情同意
3.4 临床试验的开始、结束、暂停和提前终止报告
3.5 临床试验语境下的安全报告
3.6 试验用药品及辅助药品的管理
3.7 儿科用药品的临床试验管理
3.8 简化注册申请
4 临床试验责任主体与法律责任
4.1 申办者和研究者
4.2 成员国对临床试验的监管责任
4.3 成员国之间的合作
5 其他规定
5.1 成员国对新法规中设定的监管项目收取费用
5.2 临床试验数据库和信息公开
6 英国人用药品临床试验法律制度誓
6.1 临床试验监管机构和职能
6.2 法律框架与修订背景
6.3 审评过程（临床试验许可和伦理委员会意见）
6.4 试验用药品的管理
6.5 英国伦理委员会
6.6 责任主体与法律责任

第三部分 日本药物临床试验审查机制
1 临床试验监管机构及法律框架
1.1 监管机构
1.2 法律框架及修订背景
2 临床试验法律制度要素
2.1 临床试验申请的准备——沟通
2.2 临床试验申请与调查流程
2.3 伦理委员会与伦理审查
2.4 GCP检查与有因调查
2.5 临床试验数据公开
2.6 儿科药物临床试验管理
2.7 国际多中心临床试验可接受性
2.8 ADR报告
3 机构与个人法律责任
3.1 临床试验的委托者（申办者）
3.2 临床试验机构
3.3 研究人员
3.4 法律责任

第五部分 国内外药物临床试验管理法律制度比较
1 制度定位——保护和促进公众健康
2 审评审批原则一保护受试者安全和权利
3 科学审查——许可类型、程序、时限与灵活性
3.1 许可类型——默示许可与审批差异
3.2 审评审批——分阶段提交、时限长短、过程控制
3.3 申报资料要求
3.4 沟通和争议解决程序
3.5 GCP检查与临床试验现场检查
4 伦理审查与知情同意—一法律地位
5 关键责任主体及职责划分
5.1 发起人
5.2 合同外包机构(CRO)
5.3 研究人员(PI)
5.4 伦理委员会(IRB)
5.5 试验机构
5.6 各责任主体法律责任
6 发起人强制安全报告要求
7 试验用药品管理
8 临床试验数据公开与信息公开
9 其他
9.1 国外临床试验数据可接受性
9.2 药物临床试验管理范围——上市前、后临床研究，同情使用
9.3 儿科药物临床试验要求

第六部分 我国药物临床试验管理制度完善建议
1 关于药物临床试验管理定位与审评审批原则
2 药物临床试验管理范围应予以明确
3 新药临床试验由审批改为默示许可
4 技术审评与伦理审查程序并行安排
5 临床试验机构许可改为备案
6 现场检查与审评结论相关联
7 临床试验过程中的安全性报告
8 关键人员职责与法律责任
8.1 申请人法律界定与职责
8.2 CRO法律界定与职责
8.3 伦理委员会法律界定与职责
8.4 研究人员法律界定与职责
9 建立临床试验申请及审批灵活沟通程序
10 临床试验数据公开应纳入法律规定
11 临床试验管理制度改革的其他配套措施
11.1 建立药物临床试验管理信息系统
11.2 遗传资源登记程序建议调整为与临床试验技术审评、伦理审查并行
11.3 儿科药物临床试验管理单独立法
11.4 仿制药生物等效性试验由现有的备案逐渐过渡为无需备案
11.5 优化新药的国际多中心临床试验审评程序
11.6 加强试验用药品管理及可追溯性
术语表
沈阳药科大学国际食品药品政策与法律研究中心简介

药物临床试验动态管理改革与创新 （国内外药品监管制度比较丛书） 内容简介 本书深入剖析当前药物临床试验管理领域面临的挑战与机遇，聚焦于动态管理模式的改革与创新，并以此为切入点，对国内外药品监管制度进行细致的比较研究。全书旨在为药物研发机构、临床试验申办方、研究者、监管部门以及相关从业人员提供一个全面、深入的视角，以期推动我国药物临床试验体系的现代化，提升新药研发效率与质量，最终惠及广大患者。 第一部分：药物临床试验动态管理的理论基础与发展现状 本部分将首先阐述药物临床试验动态管理的内涵与意义。动态管理并非简单的信息更新，而是贯穿临床试验全过程的一种主动、适时、精准的管理理念。它强调基于实时数据的监测、分析与决策，从而能够快速识别风险、优化试验设计、提高试验效率，并最终保障受试者的权益和试验数据的可靠性。我们将追溯动态管理的理论渊源，探讨其在现代科学管理、精益生产等领域的应用，并分析这些理念如何能够成功地迁移并应用于药物临床试验。 接着，我们将详细梳理当前药物临床试验所面临的主要挑战。这包括但不限于：研发周期长、成本高昂；传统试验设计僵化，难以应对真实世界数据的复杂性；数据质量参差不齐，信息孤岛现象普遍；监管审批流程相对滞后，难以满足快速迭代的研发需求；以及如何平衡创新与安全，确保患者用药的可及性与安全性等。 在此基础上，我们将深入探讨药物临床试验动态管理的发展现状。我们将审视当前行业内已有的动态管理实践，例如：基于中心化监查（Centralized Monitoring）的数据实时监控；利用电子数据采集（EDC）系统实现数据的高效录入与实时分析；基于风险的监查（Risk-Based Monitoring, RBM）策略的应用；以及利用机器学习、人工智能等新兴技术辅助试验管理与决策。我们将分析这些实践的优势与局限，并探讨其在推动试验流程优化、提升数据质量、降低试验成本等方面的作用。 第二部分：动态管理在药物临床试验中的具体应用与创新 本部分将聚焦于动态管理在药物临床试验不同阶段的具体应用，并重点介绍其中的创新实践。 2.1 试验设计与方案优化中的动态管理 传统的试验设计往往在试验启动前就已固定，一旦启动，修改难度大，周期长。动态管理理念则鼓励在试验进行过程中，根据实时收集到的数据进行方案的适时调整。我们将介绍： 适应性设计（Adaptive Designs）：详细阐述哪些类型的适应性设计，如组序设计（Group Sequential Designs）、贝叶斯适应性设计（Bayesian Adaptive Designs）等，如何允许在试验过程中根据预设的统计规则调整样本量、随机化比例、治疗臂等，从而提高试验效率，并有可能提前终止无效试验或提前揭盲成功试验。 真实世界数据（Real-World Data, RWD）与真实世界证据（Real-World Evidence, RWE）的应用：探讨如何将RWD/RWE整合到试验设计和方案制定中，例如用于确定对照组、预测患者招募情况、优化终点指标等。同时，研究如何利用动态收集的RWD/RWE来辅助评估药物的真实世界疗效与安全性，为上市后监管和决策提供支持。 基于平台的试验（Platform Trials）与篮子试验（Basket Trials）：分析这些创新试验模式如何通过共享控制组、在不同适应症间共享基础设施等方式，提高研发效率，并更有效地评估候选药物在不同疾病或不同基因变异下的疗效。 2.2 试验执行与招募中的动态管理 试验执行过程中的动态管理对于确保试验顺利进行至关重要。我们将深入探讨： 患者招募的实时监测与优化：如何利用大数据分析、预测模型等技术，实时监控患者招募进度，识别招募瓶颈，并及时调整招募策略，例如优化入排标准、拓宽招募渠道、采用远程招募技术等。 中心化监查（Centralized Monitoring）与数据质量保证：详细介绍中心化监查如何通过远程、实时的对试验数据进行监测，识别异常趋势和潜在风险，从而将现场监查的资源集中用于关键的风险点，提高监查效率，并及时纠正数据错误，保证数据的一致性与准确性。 电子健康记录（EHR）与电子病历（EMR）的整合应用：探讨如何利用EHR/EMR系统中的结构化和非结构化数据，为临床试验提供更丰富、更及时的信息，例如用于患者筛查、数据核实、不良事件收集等，进一步提升试验效率与数据质量。 远程监查与远程数据采集技术：分析如远程访视、电子同意书签署、可穿戴设备数据采集等技术在疫情等特殊时期及常态化下的应用，如何降低试验成本，提高患者依从性，并保障试验的连续性。 2.3 试验数据分析与风险管理中的动态管理 动态管理的核心在于对数据的及时分析和基于分析结果的决策。本部分将重点关注： 实时数据分析平台与预警系统：介绍如何构建集中的数据分析平台，实时处理、整合来自不同数据源的信息，并开发预警系统，及时发现潜在的安全性风险、疗效不足、数据异常等问题。 基于风险的监查（Risk-Based Monitoring, RBM）的深化应用：深入探讨RBM如何通过识别关键数据和流程，根据风险等级分配监查资源，实现监查的精细化和智能化，从而在保证数据质量的前提下，降低监查成本，提高效率。 机器学习与人工智能在数据分析中的应用：分析AI技术在预测患者结局、识别生物标志物、分析图像数据、辅助药物安全性信号检测等方面的潜力，以及如何在试验过程中利用AI技术进行更深入、更前瞻性的数据挖掘。 药物安全性信号的实时监测与评估：探讨如何利用动态收集的安全性数据，结合医学文献、公共数据库等信息，通过自动化工具和专家评估，及时发现新的安全性信号，并快速做出风险评估与应对。 第三部分：国内外药品监管制度比较与动态管理的启示 本部分将重点对国内外药品监管制度进行比较，并分析其在推动药物临床试验动态管理改革与创新方面的异同及相互借鉴之处。 3.1 美国FDA的药品监管制度与动态管理实践 深入剖析美国食品药品监督管理局（FDA）在药物研发与监管方面的政策与实践。我们将重点关注FDA近年来在推动临床试验创新方面所采取的举措，例如： 对适应性设计、平台试验等创新试验模式的鼓励政策：分析FDA发布的指导原则和相关政策，如何支持和引导研究者采用更灵活、更高效的试验设计。 电子化监管的推进：探讨FDA在电子数据提交、电子签名、电子病历整合等方面的进展，以及这些电子化措施如何支持动态管理。 真实世界证据（RWE）在药品审批中的应用：详细介绍FDA如何评估RWE，以及RWE在支持新药审批、上市后安全监测等方面的具体案例。 基于风险的监查（RBM）的推广与应用：分析FDA对RBM的态度和指导，以及其在推动行业采用RBM策略方面的作用。 3.2 欧洲药品管理局（EMA）的药品监管制度与动态管理实践 审视欧洲药品管理局（EMA）的药品监管框架，并分析其在促进临床试验动态管理方面的特点。我们将关注： EMA对创新性研究的监管理念：探讨EMA如何平衡创新性与安全性，以及其在鼓励研发新药方面的政策导向。 数据标准化与互操作性：分析EMA在推动数据标准化（如CDISC标准）和互操作性方面的努力，以及这些措施如何支持数据的有效共享和分析。 上市后安全监测的强化：介绍EMA在药物安全性信号监测、信号评估和风险沟通方面的机制，以及这些机制如何与动态管理相结合。 对患者参与的重视：探讨EMA如何鼓励和整合患者的声音，以期使临床试验设计和执行更能满足患者的需求。 3.3 中国药品监管制度的改革与动态管理趋势 全面回顾和分析中国国家药品监督管理局（NMPA）近年来在药品监管制度改革方面取得的成就，特别是与药物临床试验动态管理相关的进展。我们将重点探讨： “审评审批”改革的深化：分析“以患者为中心”、“鼓励创新”等理念如何体现在审评审批的各个环节，以及加速审评审批的措施（如优先审评审批、突破性治疗药物认定等）如何与试验效率提升相辅相成。 临床试验注册与备案制度的优化：探讨临床试验的简化注册流程，以及其如何为试验的快速启动创造条件。 电子化监管平台的建设与应用：介绍NMPA在建设CDE电子申报系统、药物临床试验信息登记平台等方面的进展，以及这些平台如何支持试验数据的规范化、透明化管理。 对真实世界数据（RWD）应用的探索与实践：分析中国在RWD收集、规范化和应用方面的政策导向和初步实践，以及其在支持药品上市和监管决策中的潜力。 对临床试验质量管理体系的要求：探讨ICH-GCP等国际标准的落地，以及如何通过强化临床试验质量管理体系来保障试验的规范性和可靠性。 鼓励创新性试验设计（如适应性设计）的政策动向：关注NMPA在指导原则发布、沟通交流等方面，对创新性试验设计持有的开放态度和具体支持措施。 3.4 经验借鉴与未来展望 在对国内外药品监管制度进行细致比较之后，本部分将提炼各国在推动药物临床试验动态管理改革与创新方面的成功经验，并进行归纳总结。我们将分析： 不同监管模式的优劣势：对比美、欧、中三国在监管理念、技术应用、审批流程等方面的差异，分析各自的优势与局限，并探讨如何相互借鉴。 技术创新在监管中的驱动作用：深入分析大数据、人工智能、区块链等新兴技术如何赋能药品监管，提升监管的智能化、精准化水平，并为动态管理提供技术支撑。 监管与产业协同的重要性：强调监管部门、药企、CRO、学术界等各方如何通过紧密合作，共同推动药物临床试验体系的进步。 面向未来的挑战与机遇：展望未来药物临床试验管理的发展趋势，例如如何应对新药研发的重大挑战（如罕见病、老年病、耐药性等），如何更好地平衡药物的可及性与安全性，以及如何构建更具韧性、更高效的全球药物研发生态系统。 结论 《药物临床试验动态管理改革与创新》一书，通过对动态管理理论的深入解读、实践应用的细致阐述，以及国内外药品监管制度的全面比较，旨在为推动我国药物临床试验体系的现代化提供坚实的理论基础和实践指引。本书相信，通过持续的改革与创新，药物临床试验的管理将变得更加智慧、高效、安全，最终加速优质新药的上市，满足全球患者未被满足的医疗需求。

评分☆☆☆☆☆

从这本书的书名和副标题来看，它似乎是一部关于药物临床试验管理模式演进的深度分析报告。我尤其被“动态管理”和“改革创新”这两个词吸引，因为这暗示了本书并非仅仅是对现有制度的陈述，而是对未来发展方向的探索和预测。目前，全球新药研发面临着巨大的挑战，成本高昂、周期漫长、成功率不高，因此，如何优化临床试验的设计、执行和监管，以提高效率、降低风险、加速新药上市，是行业内普遍关注的焦点。我希望这本书能够提供一些具体的案例和方法论，来阐释“动态管理”在临床试验中的具体体现，比如如何利用大数据、人工智能等技术实现试验过程的实时监控和调整，以及如何在确保科学性和伦理性的前提下，更加灵活地适应研究过程中可能出现的各种变化。此外，副标题中提到的“国内外药品监管制度比较”也让我充满了好奇。不同国家和地区的监管机构在审批流程、数据要求、伦理审查等方面都有各自的特点和侧重点。了解这些差异，不仅有助于我们学习国际先进经验，也能帮助我们更好地理解和适应全球化的药物研发环境。这本书是否能够清晰地梳理出这些比较，并从中提炼出具有普遍意义的启示，是我非常期待的。

评分☆☆☆☆☆

这本书的封面设计非常引人注目，深邃的蓝色背景搭配简洁的银色字体，瞬间就传达出一种专业、严谨的学术氛围。书名“药物临床试验动态管理改革与创新”本身就极具吸引力，特别是“动态管理”和“改革创新”这些关键词，预示着这本书将深入探讨药物临床试验领域最新的发展趋势和前沿思考。作为一名对医药行业充满好奇的读者，我一直关注着新药研发的每一个环节，而临床试验无疑是其中最关键、也最复杂的部分。市面上关于药物研发的书籍不少，但能聚焦于“动态管理”和“改革创新”的却不多见，这让我对这本书的内容充满了期待。我希望它能提供一个宏观的视角，让我了解到当前全球药物监管制度下，临床试验是如何从传统的固定模式转向更加灵活、高效、以患者为中心的模式的。同时，“国内外药品监管制度比较”这一副标题更是点睛之笔，这表明作者不仅会深入分析国内的现状，还会将其与国际上最先进的监管体系进行对比，从中汲取经验，为我国的药物临床试验改革提供有益的参考。我个人对美国的FDA和欧洲的EMA的监管模式一直很感兴趣，这本书是否有对这些进行深入的剖析，这一点让我尤为关注。

评分☆☆☆☆☆

这本书的书名“药物临床试验动态管理改革与创新”本身就散发着一股革新和进步的气息，让身为一个普通读者，即使不是身处医药行业，也能感受到背后所蕴含的深刻意义。临床试验，作为新药问世的必经之路，其过程的复杂性和严谨性不言而喻。而“动态管理”这个词，则暗示着一种摆脱传统刻板模式的趋势，一种更加灵活、敏锐、能够及时应对变化的科学方法。我好奇地想知道，在这种“动态”的背后，究竟隐藏着哪些具体的操作和理念？是否涉及到对试验过程中数据的实时分析，从而能够根据反馈快速调整试验方向？是否意味着更加注重患者的体验和参与，将他们的声音融入到试验的设计和执行中？而“改革与创新”，更是让人对这本书充满期待。它不仅仅是现状的描述，更是对未来的展望和探索。紧随其后的“国内外药品监管制度比较”副标题，则将这份期待拔高到了一个全新的维度。了解不同国家在药品监管方面的实践，特别是那些在创新药物审批和临床试验管理方面走在前列的国家，如美国和欧洲，其监管体系的精髓所在，对于我们国家借鉴和吸收经验，无疑具有重要的价值。我希望这本书能为我揭示这些国际前沿的监管模式，让我们看到一条更优化的新药研发之路。

评分☆☆☆☆☆

作为一名长期关注医药产业发展的人士，我一直认为药物临床试验是连接实验室研究与临床应用的关键桥梁，其管理水平直接关系到新药的质量、安全和可及性。书名中的“动态管理改革与创新”字眼，让我联想到当前全球医药监管领域正在经历的一场深刻变革。过去，临床试验的流程往往显得 rigid（僵化）且耗时，而新技术、新理念的涌现，正推动着试验向更加智能化、个性化、患者参与度更高的方向发展。我非常希望这本书能够深入探讨这些“动态管理”的具体内涵，例如，如何通过适应性设计（adaptive design）来优化试验方案，如何利用真实世界数据（real-world data）来辅助临床决策，以及如何构建更加高效的监管协调机制，来缩短审批周期。同时，“国内外药品监管制度比较”这一部分，更是我关注的重点。不同国家的监管机构，如FDA、EMA、NMPA等，在药品审评审批、临床试验监管方面都有其独特的制度设计和监管哲学。我希望这本书能够对这些制度进行系统性的梳理和深入的比较分析，揭示它们之间的异同，并探讨它们各自的优劣势。更重要的是，我期待这本书能够从中提炼出适合中国国情的改革思路和创新举措，为我国药物临床试验管理的现代化提供理论支持和实践指导。

评分☆☆☆☆☆

这本《药物临床试验动态管理改革与创新》给我最直观的感受是其前瞻性和深度。仅仅从书名就可以判断，它并非一本浅尝辄止的普及读物，而是对药物临床试验领域前沿性、战略性问题的深入探讨。尤其是“动态管理”这个概念，它打破了我对传统临床试验那种相对固定、线性的认知，让我对试验过程中如何实现更灵活的调整、更及时的反馈以及更智能的决策过程产生了极大的好奇。我期望书中能够详细阐述“动态管理”的具体内涵，例如，如何利用先进的信息技术和数据分析工具，实现对试验进程的实时监控和风险预警，如何通过优化试验设计，例如采用适应性试验方法，来提高试验效率和成功率，并最终缩短新药上市的时间。同时，副标题“国内外药品监管制度比较”更是激发了我深入了解不同国家和地区在药物监管领域差异的兴趣。我非常想知道，在诸如美国FDA、欧洲EMA等对全球药物研发具有巨大影响力的监管机构，是如何在保障药品安全有效的前提下，推动创新和提高效率的。这本书是否能够清晰地勾勒出这些主要监管体系的框架，并进行细致的比较，分析各自的优势与不足，从而为我国药物临床试验管理的改革提供宝贵的借鉴和参考，这是我最为期待的部分。