新药研发的跨学科知识与技能 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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贾力 著

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• 新药研发
• 药物发现
• 药物设计
• 药物化学
• 药理学
• 药代动力学
• 临床试验
• 药物法规
• 转化医学
• 生物技术

出版社： 科学出版社

ISBN：9787030566300

版次：31

商品编码：12327601

包装：平装

开本：16开

出版时间：2018-03-01

页数：96

字数：142000

正文语种：中文

内容简介

　　《新药研发的跨学科知识与技能》跨学科综合性地介绍了新药研发急需的专利申报和专利保护知识、中美两国新药申报知识、优良实验室规范（GLP）知识，以及药学各分支学科（药物合成、生药学、药理学、药剂学、药物分析学、药代动力学）的内容、相互联系及在新药研发中的重要性、专利申报、专利保护和新的药学技术。

目录

目录
第1章 新药研发概述 1
1.1 21世纪以来我国新药研发的特征、发展趋势和战略方针 1
1.1.1 我国新药研发在2000年以后的特征、审批数量与美国的比较 1
1.1.2 “十三五”国家生物科技重点支持领域 3
1.2 传统药学的分科 5
1.3 全球新药研发的基本模式 6
1.3.1 靶标的确定 6
1.3.2 模型的建立 6
1.3.3 先导化合物的发现 7
1.3.4 先导化合物的优化 7
1.3.5 临床前及临床研究 7
1.4 新药研发的范例 8
1.4.1 从紫杉醇的研发看天然药物来源的新药开发和老药新用 8
1.4.2 万艾可：由治疗心绞痛药物到治疗阳痿药物的历程 11
1.4.3 反应停的噩梦及其重新利用：从海豹肢症噩梦到红斑狼疮和癌症治疗 12
1.4.4 植物药新药研发 13
1.5 新药的药学研究内容 17
1.5.1 新药药学研究主要内容 17
1.5.2 临床前药学研究特别关注内容 21
1.5.3 化学药品CTD格式申报资料撰写要求 31
附录1.5-1 化学药物原料药制备和结构确证研究的技术指导原则 31
附录1.5-2 化学药物制剂研究基本技术指导原则 31
附录1.5-3 化学药物质量标准建立的规范化过程技术指导原则 31
附录1.5-4 化学药物（原料药和制剂）稳定性研究技术指导原则（修订） 31
附录1.5-5 普通口服固体制剂溶出度试验技术指导原则 31
附录1.5-6 化学药物杂质研究的技术指导原则 31
附录1.5-7 CTD格式申报资料撰写要求（原料药） 31
附录1.5-8 CTD格式申报资料撰写要求（制剂） 31
1.6 药物代谢动力学 32
1.6.1 药代动力学在新药研究中的主要内容及重要作用 32
1.6.2 药代动力学在新药研发的早期研究 33
1.6.3 药代动力学在新药开发阶段的应用 33
1.6.4 药代动力学在临床研究中的应用 36
1.6.5 总结 36
附录1.6-1 药物非临床药代动力学研究技术指导原则 37
附录1.6-2 化学药物临床药代动力学研究技术指导原则 37
1.7 新药的药理、毒理 37
1.7.1 早期筛查和毒性预测 37
1.7.2 一般毒理试验 38
1.7.3 特殊毒性试验 46
1.7.4 安全药理试验 51
1.7.5 细胞毒类抗肿瘤药物的药理毒理试验 53
1.7.6 非临床研究向临床试验的过渡 53
附录1.7-1 药物单次给药毒性试验技术指导原则（第二稿） 56
附录1.7-2 药物重复给药毒性试验技术指导原则 56
附录1.7-3 药物安全药理学研究技术指导原则 57
附录1.7-4 细胞毒类抗肿瘤药物非临床研究技术指导原则 57
附录1.7-5 健康成年志愿者首次临床试验药物最大安全起始剂量的估算 57
附录1.7-6 M3（R2）为药物临床试验和上市而设计的非临床安全性研究 57
第2章 美国新药申报的基本知识 58
2.1 美国FDA 的组织机构及执行监管的法律依据 58
2.1.1 主要国家的食品药品监督管理机构、职能、经费、人员和资源概况 58
2.1.2 美国联邦法律（CFR）及其与生物医药相关的条文常用缩略语 60
2.1.3 FDA 执行监管的法律依据 60
2.2 美国新药研发、申报过程概述 61
2.3 美国药企和FDA 沟通交流会的形式、目的和作用 63
附录2.3 美国申请药物临床试验的前期预备会议的记录样本 63
2.4 美国新药临床试验申请 63
2.4.1 美国“新药”的范畴 63
2.4.2 IND 申请和审核的过程（USA） 64
2.4.3 IND 的内容和格式（FDA） 64
2.5 美国IND 申请资料概况 65
2.5.1 引言和总体研究计划（introductory statement and general investigational plan） 65
2.5.2 研究员手册［the investigator’s brochure（IB）］ 66
2.5.3 临床研究方案（protocols and other clinical trial information） 66
2.5.4 化学、生产和质量控制信息（chemistry，manufacturing and control information） 67
2.5.5 药理和毒理信息 69
第3章 国内新药申报的基本知识 72
3.1 组织机构 72
3.1.1 国家食品药品监督管理总局 72
3.1.2 省级食品药品监管部门 72
3.1.3 药品审评机构 72
3.2 申报过程 73
3.2.1 新药的临床前研究 73
3.2.2 新药的临床研究 73
3.2.3 我国IND 申请和审核的过程 75
附录3.2 沟通交流会议基本信息表 76
3.3 相关政策法规 76
3.3.1 新药注册分类 76
3.3.2 申报资料要求 77
3.3.3 技术指导原则 77
3.3.4 新药监测期 78
附录3.3-1 注册分类1、2、3、5.1类的申报资料项目说明 78
附录3.3-2 注册分类4、5.2类申报资料项目说明 78
第4章 新药知识产权保护 79
4.1 专利知识简介 79
4.2 申请专利的必要性 80
4.3 专利申请注意事项 80
4.4 专利的战略布局 82
4.5 专利的侵权判定 84
4.6 专利申请途径 85

《生命密码的探索：基因组学与精准医学的未来》 前言： 我们正站在一个前所未有的时代，人类对生命本质的理解以前所未有的速度深化。从最初对基因的模糊认知，到如今能够精确解读、编辑甚至设计生命蓝图，科学的每一次突破都深刻地重塑着我们对健康、疾病以及人类未来的认知。《生命密码的探索：基因组学与精准医学的未来》将带领读者深入探究这一激动人心的领域，揭示隐藏在DNA序列中的生命奥秘，以及如何将这些知识转化为对抗疾病、提升生活质量的强大力量。本书并非对新药研发的泛泛介绍，而是聚焦于驱动现代医学革命的核心——基因组学，以及由此催生的精准医学浪潮。我们将拨开迷雾，深入浅出地解析这些前沿概念，展现它们如何以前所未有的方式改变着我们对疾病的认知、诊断、治疗乃至预防。 第一章：解密生命蓝图——基因组学的黎明与辉煌 想象一下，生命就像一本浩瀚的百科全书，而基因组就是这本书的完整目录和具体内容。基因组学，便是我们解读这本生命天书的科学。本章将回溯基因组学发展历程，从孟德尔的豌豆实验，到沃森和克里克发现DNA双螺旋结构，再到人类基因组计划的宏伟蓝图及其里程碑式的完成。我们将了解DNA、RNA、基因、染色体等基本概念，以及它们如何协同工作，构建出个体独特的生命特质。 DNA的双螺旋：生命的基石 我们将详细阐述DNA的化学结构，即脱氧核糖核酸，它由四种碱基（腺嘌呤A、鸟嘌呤G、胞嘧啶C、胸腺嘧啶T）组成，以特定的序列排列，构成了遗传信息的载体。双螺旋结构不仅优雅，更蕴含了精确复制和传递遗传信息的机制。我们会探讨DNA复制的过程，以及DNA的聚合酶、解旋酶等关键蛋白质在其中的作用，理解生命如何能够世代繁衍，精确复制其遗传信息。 从基因到蛋白质：生命活动的执行者 基因并非直接执行生命功能，它们是制造蛋白质的“说明书”。本章将深入探讨基因的转录和翻译过程，即DNA信息如何转化为mRNA，再由mRNA指导核糖体合成特定功能的蛋白质。我们会介绍转录因子、mRNA剪接、密码子等关键概念，理解基因表达的调控机制，以及蛋白质在细胞功能、信号传递、代谢过程中的不可或缺的作用。 人类基因组计划：绘制生命地图的壮举 人类基因组计划（HGP）是一项史无前例的国际合作项目，其目标是测定人类全部基因组的碱基序列。本书将详细介绍HGP的科学目标、技术挑战以及取得的辉煌成就。我们将探讨基因测序技术的演进，从早期的桑格法测序到如今的高通量、低成本测序技术，以及它们如何极大地加速了基因组学研究的进程。HGP的完成不仅为我们提供了人类基因组的“地图”，更为后续的基因功能研究、疾病基因定位奠定了坚实基础。 基因组的变异与多样性：个体差异的根源 虽然人类基因组高度保守，但个体之间仍然存在着细微的差异，这些差异源于基因组的变异。本章将介绍常见的基因组变异类型，如单核苷酸多态性（SNP）、插入/缺失（Indel）、拷贝数变异（CNV）等，并探讨它们对个体性状、疾病易感性以及药物反应的影响。我们将理解，正是这些基因组层面的细微差异，造就了我们每个人独一无二的生命轨迹。 第二章：精准打击，因人施治——精准医学的崛起 基于对基因组学深刻的理解，我们得以进入精准医学的时代。精准医学，顾名思义，是根据个体的基因组信息、生活方式、环境因素等，为患者量身定制的疾病预防、诊断和治疗方案。它代表着一种更加精细化、个体化的医疗模式，旨在最大化治疗效果，最小化副作用。 基因组信息如何指导诊断？ 本章将重点阐述基因组学在疾病诊断中的革命性作用。我们将探讨基因检测如何帮助早期发现遗传性疾病的风险，例如某些癌症（如BRCA基因突变与乳腺癌、卵巢癌）、心血管疾病、神经系统疾病等。我们会介绍基因测序在肿瘤诊断中的应用，如何通过分析肿瘤细胞的基因突变谱，来确定肿瘤的类型、起源以及潜在的靶点，从而实现更精准的诊断。 个性化治疗的全新维度 精准医学的核心在于“因人施治”。我们将详细介绍基因组学如何指导治疗决策。例如，在癌症治疗中，肿瘤的基因突变信息可以帮助医生选择最有效的靶向药物，避免无效的化疗。我们会深入探讨药物基因组学（Pharmacogenomics）这一关键分支，它研究个体基因组差异如何影响药物的代谢、疗效和毒性，从而帮助医生选择最适合患者的药物和剂量，实现“一人一策”的个性化用药。 疾病的预测与预防：将主动权交还个体 基因组学不仅仅局限于疾病的治疗，它更能够赋予我们预测和预防疾病的能力。本章将介绍基因组学在疾病风险评估中的应用。通过基因检测，我们可以了解自己罹患某些疾病的遗传倾向，从而采取积极的生活方式干预和定期筛查，将疾病扼杀在萌芽状态。我们将探讨遗传咨询在解读基因检测结果、提供个体化风险管理建议中的重要作用。 基因编辑技术：重塑生命健康的未来 CRISPR-Cas9等基因编辑技术的出现，为精准医学带来了前所未有的可能。本章将简要介绍基因编辑的基本原理，以及它在疾病治疗和基因修复方面的潜力。虽然目前仍处于研究和临床试验阶段，但基因编辑技术有望在未来根治一些目前难以治愈的遗传性疾病，为人类健康带来革命性的突破。 第三章：数据洪流与智能驱动——基因组学研究的未来图景 基因组学的飞速发展带来了海量数据的积累，如何高效地存储、管理、分析和解读这些数据，成为当前面临的重大挑战。本章将聚焦于生物信息学、大数据分析以及人工智能在基因组学研究中的关键作用，展望未来的发展趋势。 生物信息学：基因组数据的“翻译官” 生物信息学是将生物学问题与计算科学相结合的学科。本章将介绍生物信息学在基因组学研究中的核心地位，包括序列比对、基因组组装、基因功能预测、变异检测等关键算法和工具。我们将理解，没有生物信息学作为桥梁，海量的基因组数据将如同天书，无法转化为有价值的科学知识。 大数据分析：从海量数据中挖掘洞见 基因组学产生的数据量呈指数级增长，对传统的数据分析方法提出了挑战。本章将探讨大数据分析技术在基因组学研究中的应用，如机器学习、深度学习等，如何帮助识别基因与疾病之间的复杂关联，发现新的生物标志物，以及预测疾病的发生和发展。我们将看到，大数据分析正在赋能基因组学研究，使其更加深入和精准。 人工智能：赋能精准医疗的加速器 人工智能（AI）正在以前所未有的方式重塑各个行业，基因组学和精准医学也不例外。本章将深入探讨AI在基因组学研究中的多种应用，包括加速基因序列分析、提高疾病诊断的准确性、优化药物研发流程、辅助制定个性化治疗方案等。我们将看到AI如何通过模式识别、预测建模等能力，帮助科学家和医生更好地理解生命密码，并将其转化为实际的医疗应用。 未来的展望：更深层次的生命理解 基因组学研究仍在不断突破边界。本章将展望未来，例如单细胞基因组学、长读长测序技术的进步，以及对宏基因组学（研究微生物群落的基因组）的深入探索，将帮助我们更全面地理解生命体及其复杂的相互作用。我们还将探讨基因组学与其他学科的融合，例如表观遗传学、蛋白质组学、代谢组学等，共同绘制更加完整的生命图谱。 结语： 《生命密码的探索：基因组学与精准医学的未来》一书，旨在为读者揭示隐藏在生命深处的奥秘，并展示人类如何通过对基因组学的深刻理解，迈向一个更加精准、个性化、可预测和可预防的医疗新时代。本书希望激发读者对生命科学的兴趣，理解这些前沿技术如何正在悄然改变我们的世界，并为人类健康的美好未来贡献力量。这趟探索生命密码的旅程，才刚刚开始。

评分☆☆☆☆☆

这本书就像一本“新药研发百科全书”，内容丰富而详实，但并非故作高深，而是以一种非常接地气的方式呈现。我特别喜欢书中关于“药物的生命周期管理”的章节，它让我看到了一个药物从研发、上市到最终退市的完整过程，以及在这个过程中，需要关注的各种因素，如市场需求、竞争对手、专利到期等等。作者还强调了“跨学科沟通”的重要性，解释了不同专业背景的人员之间如何有效地交流，避免信息不对称和误解。这让我意识到，在现代科学研究中，良好的沟通能力和团队协作能力，与专业知识同等重要。书中对“生物标志物”的论述也让我受益匪浅，它让我明白，生物标志物在新药研发中的关键作用，不仅在于辅助药物的筛选和开发，更在于指导药物的临床应用和疗效评估。这本书让我对新药研发的整个产业链条有了清晰的认识，从基础研究到临床应用，再到市场推广，每一个环节都环环相扣，缺一不可。它让我不再将新药研发视为一个神秘的黑箱，而是将其视为一个充满机遇和挑战的、需要多方协作的复杂系统。

评分☆☆☆☆☆

作为一名对新药研发充满好奇的非专业人士，我一直在寻找一本能够系统性地解答我心中疑问的书籍，而这本书无疑满足了我的期待。它并非枯燥的技术堆砌，而是以一种引人入胜的方式，将复杂的科学原理和实际操作流程娓娓道来。我印象最深刻的是，作者并非仅仅罗列知识点，而是通过大量的实例，生动地展示了不同学科背景的专家如何在一个共同的目标下协作。例如，书中对于如何将基础的生物学发现转化为具有临床应用潜力的药物候选物，进行了细致的阐述，其中涉及到的分子生物学、药理学、生物信息学等知识，被巧妙地融合在一起，形成了一条清晰的研发路径。我还特别欣赏书中对“从零开始”的科学研究过程的描绘，它不仅仅是关于“做什么”，更是关于“如何做”。从实验设计的严谨性，到数据分析的准确性，再到结果解读的科学性，每一个细节都体现了科研人员的专业素养和敬业精神。更重要的是，这本书让我看到了科学研究的“人性化”一面，它并非冷冰冰的公式和数据，而是充满了探索的激情、克服困难的毅力和最终为人类健康做出贡献的伟大愿景。它让我对科学工作者们多了一份敬意，也对未来医学的发展多了一份期待。

评分☆☆☆☆☆

这本书就像一本探险手册，为我打开了新世界的大门。我一直以为药物研发只是实验室里的化学反应，是穿着白大褂的科学家们的专利，但读完这本书，我才意识到，这背后原来牵扯到如此庞大而精密的系统工程。从最开始的靶点发现，就需要生物学、遗传学、甚至是流行病学的知识来支撑；接着到分子设计，化学家们要绞尽脑汁模拟分子的形状和性质；然后是临床前研究，动物实验的伦理、药理毒理学、药代动力学……每一个环节都像是一环扣一环的精密齿轮，需要不同领域的专家协同合作。更让我惊讶的是，书里详细阐述了法规、知识产权、市场分析，甚至伦理学在药物研发中的重要作用。我从未想过，一个新药从概念到上市，需要经过如此漫长而严谨的审批流程，需要与监管机构进行无数次的沟通，需要考虑专利保护和商业价值。这本书让我看到了一个真正意义上的“跨学科”项目是怎样的运作，它打破了我固有的思维模式，让我对科学研究的复杂性和系统性有了全新的认识。我尤其对书中关于“失败案例分析”的部分印象深刻，它并没有回避药物研发过程中不可避免的挫折和失败，反而通过深入剖析失败的原因，为读者提供了宝贵的经验教训，让我意识到，创新并非一帆风顺，而是伴随着不断的试错和学习。

评分☆☆☆☆☆

读完这本书，我最大的感受是，新药研发的背后，是无数个严谨而充满挑战的决策过程。作者没有回避这个领域固有的高风险和高投入，反而通过真实的案例，向我们展示了科学家和企业家们如何在不确定性中前行。我被书中关于“药物发现的策略”的论述深深吸引，它不仅仅是关于“找到”一个潜在的药物分子，更是在于如何“设计”一个具有成功潜力的候选药物。这涉及到对疾病机制的深刻理解，对分子结构的精巧设计，以及对生物活性的精准预测。书中还探讨了“临床试验的设计与执行”，让我明白了为什么一项药物的上市需要经历漫长且耗费巨大的临床试验。从I期到IV期，每一个阶段都有其独特的目的和挑战，需要细致的规划、严格的执行和严谨的数据分析。我特别关注了书中关于“药物重定位”的部分，这个概念让我眼前一亮，它展示了如何利用已有的药物，通过新的研究，来治疗新的疾病，这无疑是提高研发效率、降低研发成本的有效途径。这本书让我对创新药的产生有了更深入、更全面的理解，也对那些为人类健康而奋斗的科研人员们肃然起敬。

评分☆☆☆☆☆

这本书的独到之处在于，它将新药研发的“宏大叙事”与“微观细节”完美结合，让读者能够从不同维度理解这个复杂而充满挑战的领域。我尤其喜欢书中对于“知识产权”和“法规遵循”的章节，这些内容往往被许多科普读物所忽略，但它们却是新药研发过程中至关重要的环节。书中详细解释了专利的申请与保护策略，以及药品上市前必须通过的各种监管审批，这让我深刻理解到，一项创新药物的诞生，不仅需要卓越的科学技术，更需要精明的商业运作和严格的合规管理。此外，作者还巧妙地引入了“项目管理”和“团队协作”的概念，说明了在新药研发的漫长过程中，如何有效地组织和协调来自不同部门、不同专业背景的人员，共同推进项目进展。这让我意识到，一个成功的研发项目，绝非孤军奋战，而是依赖于高效的沟通、清晰的目标和默契的配合。这本书让我认识到，新药研发是一个集科学、商业、法律、管理于一体的综合性学科，它需要的不仅仅是扎实的专业知识，更需要的是一种能够整合各方资源、解决复杂问题的能力。