美国罕见病药物法律法规（国外食品药品法律法规编译丛书） pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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蒋蓉 著

图书标签:

• 罕见病
• 药物
• 法律法规
• 美国
• 食品药品
• 医药
• 法规
• 编译
• 国外法律
• 医学

出版社： 中国医药科技出版社

ISBN：9787506796743

版次：1

商品编码：12322357

包装：平装

丛书名： 国外食品药品法律法规编译丛书

开本：16开

出版时间：2018-03-01

用纸：纯质纸

产品特色

内容简介

本书共两章，第一章主要介绍了美国各法律法规中与罕用药相关的条款；第二章介绍了与罕用药相关的各行业指南。

目录

第一章 法规
联邦食品药品和化妆品法案
分章B——罕见病用药
罕见病药物法案
简称
《联邦食品药品和化妆品法案》修正案
“罕见病药物的认定
“对未获专利的罕见病药物的保护
“罕见病药物研究的公开协议
“分章A——药物和器械”
FDA安全及创新法案

第九章 药物审批和患者可及性

第二章 指南
罕见病：药物工业发展指南的常见问题
Ⅰ．引言
Ⅱ．背景
Ⅲ．自然史研究
Ⅳ．疾病病理生理学和生物标记物的使用
Ⅴ．非临床研究
Ⅵ．临床有效终点
Ⅶ．证明有效性和安全性
Ⅷ．化学、制造和控制
附录 名词术语总表

《罕见病药物的全球治理：从研发到可及的法律与政策透视》 内容梗概： 本书旨在深入剖析全球范围内罕见病药物的研发、审批、定价、可及性以及相关知识产权保护等关键环节所涉及的复杂法律与政策框架。聚焦于不同国家和地区如何通过立法与政策设计，应对罕见病药物研发的固有挑战，平衡创新激励与公共健康需求，并最终确保患者能够获得亟需的治疗。本书将从宏观视角出发，系统梳理罕见病药物监管的演进历程、核心原则与主要模式，并选取若干代表性国家（如美国、欧盟、日本等）的典型案例进行深入研究，揭示其独特的法律制度设计及其背后的社会经济考量。 章节要点： 第一部分：罕见病药物研发的法律挑战与激励机制 第一章：罕见病药物定义的法律界定与政策意涵 罕见病的全球性定义现状及其差异性：本书将首先探讨各国在界定“罕见病”时的标准和依据，分析这些定义对后续药物研发和政策支持的影响。例如，不同国家可能基于发病率、疾病严重性、治疗手段的缺乏等因素进行界定，这些差异直接关联到药物的 Orphan Drug Designation（孤儿药认定）资格，进而影响其在研发阶段可获得的优惠政策。 孤儿药认定（Orphan Drug Designation）的法律属性与程序：详细解析孤儿药认定的核心目的，即通过提供一系列政策激励，鼓励制药企业投入资源研发那些经济回报可能较低但对少数患者至关重要的药物。剖析各国孤儿药认定的申请流程、评审标准、以及成功认定所带来的实质性法律和经济效益，如市场独占期延长、费用减免、临床试验费用补贴等。 研发激励政策的法律基础与有效性评估：系统梳理各国为鼓励罕见病药物研发而设计的各类激励措施，包括但不限于：税收优惠、研发补贴、临床试验费用报销、优先审评审批通道、以及市场独占期的法律保障。对这些激励政策的有效性进行多维度分析，探讨其在推动创新、加速研发进程、降低企业风险方面的实际成效，并讨论潜在的弊端，如过度激励、资源错配等。 第二章：罕见病药物的临床试验设计与监管：法律与伦理的交织 罕见病患者招募的法律与伦理考量：由于罕见病患者数量稀少，临床试验的患者招募面临独特挑战。本章将深入探讨相关的法律规定和伦理指南，如何保障患者权益，确保知情同意的有效性，以及如何平衡科学研究的严谨性与患者急切的治疗需求。 小样本临床试验的证据要求与监管审批：分析罕见病药物临床试验在样本量上的局限性，以及监管机构如何适应这一特点，制定相应的证据要求。探讨在缺乏大规模随机对照试验的情况下，如何评估药物的安全性与有效性，并阐释加速审批（Accelerated Approval）和有条件批准（Conditional Approval）等监管工具的法律依据和实践操作。 跨国临床试验的法律协调与数据互认：随着全球化深入，罕见病药物的临床试验日益呈现跨国性。本章将探讨不同国家在临床试验法规上的差异，以及如何进行有效的法律协调，以实现数据的互认和共享，提高研发效率。 第二部分：罕见病药物的上市审批与监管：全球比较与本土化实践 第三章：罕见病药物的审批路径：通用性与特殊性 不同国家/地区审批机构的职能与管辖范围：对比分析美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品医疗器械综合机构（PMDA）等主要国家/地区药品监管机构在罕见病药物审批方面的职能定位、组织架构和审批流程。 快速审批通道（Expedited Pathways）的法律框架与实践：详细介绍各国为加速罕见病药物上市而设立的各类快速审批通道，如FDA的优先审评（Priority Review）、加速审批（Accelerated Approval），EMA的优先药物（PRIME）计划等。分析这些通道的法律基础、申请条件、审批标准、以及上市后监管要求。 上市后承诺（Post-marketing Commitments）与安全监测的法律责任：探讨在加速审批情况下，企业需要承担的上市后研究与监测义务，以及相关的法律责任。分析监管机构如何通过上市后承诺，进一步收集药物的长期疗效和安全性数据，以完善对罕见病药物的监管。 第四章：罕见病药物的可及性与定价：法律与经济学的博弈 罕见病药物的定价机制及其法律困境：分析罕见病药物高昂定价背后的动因，包括研发成本、市场规模、以及为覆盖研发风险而设定的定价策略。探讨各国在药品定价方面所面临的法律与政策挑战，如政府在药品价格谈判中的作用、价格控制的法律依据、以及如何平衡企业盈利与患者可及性。 可及性保障的法律工具与政策实践：梳理各国为提高罕见病药物可及性而采取的法律与政策工具，包括：公共卫生基金支持、政府集中采购、价格谈判与协商、以及药品福利管理（PBM）等。重点分析这些措施在降低患者自付费用、扩大医保覆盖范围等方面的作用。 医保支付体系与罕见病药物的纳入：研究各国医保体系如何界定罕见病药物的支付范围，以及纳入标准和评估流程。探讨在有限的医保资源下，如何对罕见病药物进行成本效益评估，并做出公平合理的支付决策。 第三部分：知识产权、数据保护与全球合作 第五章：罕见病药物的知识产权保护：专利、数据与市场独占 专利法的保护与罕见病药物的创新激励：深入分析专利制度如何为罕见病药物的研发提供法律保护，激励企业进行高风险、高投入的创新。探讨专利期限、专利侵权判定等关键问题。 数据独占期（Data Exclusivity）的法律意义与应用：解析数据独占期在罕见病药物保护中的作用，区别于专利保护，它主要保护了为获得批准而提交的临床试验数据。探讨不同国家在数据独占期的长度、范围和申请条件上的差异。 市场独占期（Market Exclusivity）的法律框架与实践：详述孤儿药认定后通常会附带的市场独占期，在此期间，监管机构不得批准其他企业申请相同适应症的仿制药或生物类似药。分析市场独占期在保障企业研发投入回报、维持药品供应稳定性等方面的关键作用。 第六章：全球罕见病药物治理的挑战与未来展望 罕见病患者权益在全球治理中的地位：探讨国际社会如何通过各种框架和倡议，提升罕见病患者在全球范围内的权益保障。分析国际组织、非政府组织在推动罕见病政策发展中的作用。 跨国合作与信息共享的法律机制：研究在罕见病药物研发、审批、可及性等领域，各国之间如何通过信息共享、联合评审、建立互认机制等方式，促进全球合作，提高效率，降低成本。 罕见病药物治理的未来趋势：展望罕见病药物治理的未来发展方向，包括基因疗法、细胞疗法等前沿技术带来的新挑战，以及个性化医疗、精准医疗模式下，法律与政策如何进行调整和创新，以更好地服务于罕见病患者。 本书特色： 本书的显著特色在于其全球视野与深度分析的结合。它不仅梳理了美国在罕见病药物法律法规方面的实践，更将其置于全球比较的框架下，深入研究了欧盟、日本等主要经济体的相关法律和政策。通过对不同国家和地区的政策工具、审批路径、市场准入策略进行对比分析，本书能够为读者提供一个更全面、更深刻的理解。 其次，本书在法律条文解读之外，更注重政策背后的逻辑与价值权衡。罕见病药物的法律与政策涉及复杂的伦理、经济和社会因素，本书力图揭示这些因素如何在立法和监管决策中相互作用，从而帮助读者理解法律制度的形成机制和演变逻辑。 再者，本书具备前瞻性，不仅回顾了既往的实践，也探讨了前沿技术（如基因疗法、细胞疗法）对现有法律框架提出的挑战，并展望了未来罕见病药物治理的发展趋势。 最后，本书力求语言严谨、论证充分，避免使用过于学术化或晦涩的术语，力求让包括法律专业人士、医药行业从业者、患者组织以及对罕见病领域感兴趣的公众都能从中获益。 适用读者： 从事医药研发、注册、法务、市场准入等工作的企业专业人士。 关注罕见病药物政策的政府监管部门、医保机构、公共卫生研究人员。 法律专业学生、研究者，特别是涉及医药法、知识产权法、卫生法领域的师生。 罕见病患者组织及其成员，以及关心罕见病群体权益的社会公众。 本书将为理解和应对罕见病药物所带来的全球性挑战提供宝贵的理论支持和实践参考。

评分☆☆☆☆☆

一直以来，我对跨国药物监管的比较研究都非常感兴趣，尤其关注美国在罕见病药物监管方面的创新举措。《美国罕见病药物法律法规》这本书的出现，填补了我在这方面的一个重要空白。这本书的价值不仅在于其内容的完整性，更在于其深度和广度。通过对美国相关法律法规的编译和梳理，它清晰地勾勒出了美国如何构建一个相对完善的罕见病药物监管体系。我特别欣赏书中对“以患者为中心”的理念在法规中的体现，例如对患者组织参与审评过程的描述，以及对药物可及性问题的关注。这本书让我认识到，美国在推动罕见病药物研发的同时，也在努力平衡创新、可及性与成本之间的关系。书中对价格监管、医保覆盖等方面的探讨，虽然不直接是法律条文，但却是法律法规落地过程中不可分割的一部分，这为我提供了一个更全面的视角来理解美国罕见病药物市场的运作。这本书无疑是一份宝贵的参考资料，为我的学术研究提供了坚实的基础。

评分☆☆☆☆☆

作为一名医疗领域的风险投资人，我对能够识别和支持具有颠覆性潜力的创新药物项目有着高度的敏感性。在评估一个罕见病药物项目时，除了其科学的先进性和市场潜力，我对项目所处的法律法规环境有着极其严苛的要求。这本书《美国罕见病药物法律法规》恰好满足了我的这一需求。它以一种极为专业且详尽的方式，梳理了美国在罕见病药物领域的法律框架。我尤其关注书中关于“药物研发激励政策”的分析，例如FDA的孤儿药认定以及由此带来的市场独占期，这直接关系到项目投资的潜在回报和风险。此外，书中对“加速审批通道”和“突破性疗法认定”等机制的详细阐述，让我能够更精准地评估项目的研发路径和上市时间表。对于投资决策而言，这些信息至关重要，它们能够帮助我判断一个项目在美国市场的可行性和前景。虽然这本书的内容偏向法律法规的编译和解读，但我相信，在理解这些法规的背后逻辑和操作细节后，我能够更清晰地评估罕见病药物项目的风险，并做出更明智的投资判断。

评分☆☆☆☆☆

我是一名罕见病患者的家属，这些年来，我亲身经历了寻找和获取特效药物的艰难历程。当我在朋友的推荐下看到这本书时，我的心情非常复杂，既有期待，也带着一丝现实的无奈。这本书的标题——《美国罕见病药物法律法规》——本身就承载着我们这样群体的一线希望。虽然我不是法律专家，也不是医药行业的从业者，但我希望通过阅读这本书，能够更清晰地了解，那些可能拯救我家人生命的药物，在美国是如何被“制造”出来的，有哪些法律上的保障，又会遇到哪些障碍。书中对“孤儿药”的定义，以及针对这些药物的特殊审批程序，让我对研发的动力有了初步的了解。虽然很多法律术语对我来说有些晦涩，但我能感受到编译者的努力，试图将复杂的规定变得易于理解。我最关心的是，这些法规是否能够真正缩短患者等待的时间，是否能让更多罕见病药物有机会进入市场，从而让更多像我一样身处绝境的家庭，看到一线生机。这本书，对我来说，是了解世界如何努力为罕见病患者提供希望的一扇窗口。

评分☆☆☆☆☆

这本书的出现，简直就是为我这样长期在罕见病药物研发一线摸爬滚打的从业者量身定做的。我们常常面临着一个巨大的挑战：如何在一个充满不确定性的法规环境中，推动一款具有革命性潜力的罕见病药物从实验室走向市场，最终惠及那些急切等待的患者。这本书，就像一本精准导航的罗盘，指引我们在错综复杂的国外食品药品法律法规海洋中找到方向。它不仅仅是罗列条文，更重要的是，通过编译和解读，深入浅出地剖析了美国在罕见病药物审批、定价、市场准入等关键环节的政策逻辑和实践操作。其中关于孤儿药认定标准、加速审批通道的详细介绍，以及对药物研发过程中临床试验设计、数据提交的严格要求，都为我们提供了非常实操性的指导。我尤其关注书中关于“药物可及性”和“价格谈判”的部分，这对于我们在全球范围内开展罕见病药物的商业化策略至关重要。虽然具体的案例分析部分还在深入阅读中，但仅从其框架和理论部分的深度来看，这本书无疑会成为我工作案头的必备参考书，帮助我更有效地规避风险，把握机遇，最终加速罕见病药物的上市进程，为更多生命带来希望。

评分☆☆☆☆☆

作为一名在药物政策研究领域工作多年的学者，我一直对不同国家在罕见病药物监管方面的差异性及其对全球药物可及性的影响深感好奇。这次阅读《美国罕见病药物法律法规》，让我对美国这一先行者的探索和实践有了更为系统和深入的认识。这本书的编译工作做得相当扎实，不仅收录了重要的法律条文，更重要的是，它对这些法规的背景、目的以及潜在影响进行了深入的解读，这对于理解美国罕见病药物政策的形成机制至关重要。我尤其对书中关于激励措施的讨论印象深刻，例如税收抵免、市场独占期延长等，这些政策设计是如何平衡创新动力与患者支付能力之间的关系的。此外，书中对监管机构（如FDA）在审批流程中的角色、与申办方的沟通机制，以及对上市后监管的要求，都进行了详细的阐述。这本书提供了一个宝贵的视角，让我们能够从宏观层面理解美国如何通过立法和监管手段，积极推动罕见病药物的研发和可及性，这对我们反思和改进国内相关政策具有重要的启示意义。

评分☆☆☆☆☆

很好的书籍，赞赞赞，好好好～纸张也很好

评分☆☆☆☆☆

还不错！跟书店买的一样是正版！不是盗版

评分☆☆☆☆☆

很好的资料，介绍比较清晰

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送货快，学习深造好材料！！！

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有意识的主动选择提升个人能力的活动，如有氧运动，艺术活动，需要毅力和耐力的活动

评分☆☆☆☆☆

纸张很好，书籍印刷字体都很好。书籍很棒。

评分☆☆☆☆☆

装帧不错，很有用的工具书

评分☆☆☆☆☆

书印刷精美，正版图书质量杠杠的！?(∩?o?∩)?

评分☆☆☆☆☆

法规好帮手。要多学习了