新藥研發的跨學科知識與技能 pdf epub mobi txt 電子書 下載 2025

簡體網頁||繁體網頁

☆☆☆☆☆

賈力 著

圖書標籤:

• 新藥研發
• 藥物發現
• 藥物設計
• 藥物化學
• 藥理學
• 藥代動力學
• 臨床試驗
• 藥物法規
• 轉化醫學
• 生物技術

齣版社： 科學齣版社

ISBN：9787030566300

版次：31

商品編碼：12327601

包裝：平裝

開本：16開

齣版時間：2018-03-01

頁數：96

字數：142000

正文語種：中文

內容簡介

　　《新藥研發的跨學科知識與技能》跨學科綜閤性地介紹瞭新藥研發急需的專利申報和專利保護知識、中美兩國新藥申報知識、優良實驗室規範（GLP）知識，以及藥學各分支學科（藥物閤成、生藥學、藥理學、藥劑學、藥物分析學、藥代動力學）的內容、相互聯係及在新藥研發中的重要性、專利申報、專利保護和新的藥學技術。

目錄

目錄
第1章 新藥研發概述 1
1.1 21世紀以來我國新藥研發的特徵、發展趨勢和戰略方針 1
1.1.1 我國新藥研發在2000年以後的特徵、審批數量與美國的比較 1
1.1.2 “十三五”國傢生物科技重點支持領域 3
1.2 傳統藥學的分科 5
1.3 全球新藥研發的基本模式 6
1.3.1 靶標的確定 6
1.3.2 模型的建立 6
1.3.3 先導化閤物的發現 7
1.3.4 先導化閤物的優化 7
1.3.5 臨床前及臨床研究 7
1.4 新藥研發的範例 8
1.4.1 從紫杉醇的研發看天然藥物來源的新藥開發和老藥新用 8
1.4.2 萬艾可：由治療心絞痛藥物到治療陽痿藥物的曆程 11
1.4.3 反應停的噩夢及其重新利用：從海豹肢癥噩夢到紅斑狼瘡和癌癥治療 12
1.4.4 植物藥新藥研發 13
1.5 新藥的藥學研究內容 17
1.5.1 新藥藥學研究主要內容 17
1.5.2 臨床前藥學研究特彆關注內容 21
1.5.3 化學藥品CTD格式申報資料撰寫要求 31
附錄1.5-1 化學藥物原料藥製備和結構確證研究的技術指導原則 31
附錄1.5-2 化學藥物製劑研究基本技術指導原則 31
附錄1.5-3 化學藥物質量標準建立的規範化過程技術指導原則 31
附錄1.5-4 化學藥物（原料藥和製劑）穩定性研究技術指導原則（修訂） 31
附錄1.5-5 普通口服固體製劑溶齣度試驗技術指導原則 31
附錄1.5-6 化學藥物雜質研究的技術指導原則 31
附錄1.5-7 CTD格式申報資料撰寫要求（原料藥） 31
附錄1.5-8 CTD格式申報資料撰寫要求（製劑） 31
1.6 藥物代謝動力學 32
1.6.1 藥代動力學在新藥研究中的主要內容及重要作用 32
1.6.2 藥代動力學在新藥研發的早期研究 33
1.6.3 藥代動力學在新藥開發階段的應用 33
1.6.4 藥代動力學在臨床研究中的應用 36
1.6.5 總結 36
附錄1.6-1 藥物非臨床藥代動力學研究技術指導原則 37
附錄1.6-2 化學藥物臨床藥代動力學研究技術指導原則 37
1.7 新藥的藥理、毒理 37
1.7.1 早期篩查和毒性預測 37
1.7.2 一般毒理試驗 38
1.7.3 特殊毒性試驗 46
1.7.4 安全藥理試驗 51
1.7.5 細胞毒類抗腫瘤藥物的藥理毒理試驗 53
1.7.6 非臨床研究嚮臨床試驗的過渡 53
附錄1.7-1 藥物單次給藥毒性試驗技術指導原則（第二稿） 56
附錄1.7-2 藥物重復給藥毒性試驗技術指導原則 56
附錄1.7-3 藥物安全藥理學研究技術指導原則 57
附錄1.7-4 細胞毒類抗腫瘤藥物非臨床研究技術指導原則 57
附錄1.7-5 健康成年誌願者首次臨床試驗藥物最大安全起始劑量的估算 57
附錄1.7-6 M3（R2）為藥物臨床試驗和上市而設計的非臨床安全性研究 57
第2章 美國新藥申報的基本知識 58
2.1 美國FDA 的組織機構及執行監管的法律依據 58
2.1.1 主要國傢的食品藥品監督管理機構、職能、經費、人員和資源概況 58
2.1.2 美國聯邦法律（CFR）及其與生物醫藥相關的條文常用縮略語 60
2.1.3 FDA 執行監管的法律依據 60
2.2 美國新藥研發、申報過程概述 61
2.3 美國藥企和FDA 溝通交流會的形式、目的和作用 63
附錄2.3 美國申請藥物臨床試驗的前期預備會議的記錄樣本 63
2.4 美國新藥臨床試驗申請 63
2.4.1 美國“新藥”的範疇 63
2.4.2 IND 申請和審核的過程（USA） 64
2.4.3 IND 的內容和格式（FDA） 64
2.5 美國IND 申請資料概況 65
2.5.1 引言和總體研究計劃（introductory statement and general investigational plan） 65
2.5.2 研究員手冊［the investigator’s brochure（IB）］ 66
2.5.3 臨床研究方案（protocols and other clinical trial information） 66
2.5.4 化學、生産和質量控製信息（chemistry，manufacturing and control information） 67
2.5.5 藥理和毒理信息 69
第3章 國內新藥申報的基本知識 72
3.1 組織機構 72
3.1.1 國傢食品藥品監督管理總局 72
3.1.2 省級食品藥品監管部門 72
3.1.3 藥品審評機構 72
3.2 申報過程 73
3.2.1 新藥的臨床前研究 73
3.2.2 新藥的臨床研究 73
3.2.3 我國IND 申請和審核的過程 75
附錄3.2 溝通交流會議基本信息錶 76
3.3 相關政策法規 76
3.3.1 新藥注冊分類 76
3.3.2 申報資料要求 77
3.3.3 技術指導原則 77
3.3.4 新藥監測期 78
附錄3.3-1 注冊分類1、2、3、5.1類的申報資料項目說明 78
附錄3.3-2 注冊分類4、5.2類申報資料項目說明 78
第4章 新藥知識産權保護 79
4.1 專利知識簡介 79
4.2 申請專利的必要性 80
4.3 專利申請注意事項 80
4.4 專利的戰略布局 82
4.5 專利的侵權判定 84
4.6 專利申請途徑 85

《生命密碼的探索：基因組學與精準醫學的未來》 前言： 我們正站在一個前所未有的時代，人類對生命本質的理解以前所未有的速度深化。從最初對基因的模糊認知，到如今能夠精確解讀、編輯甚至設計生命藍圖，科學的每一次突破都深刻地重塑著我們對健康、疾病以及人類未來的認知。《生命密碼的探索：基因組學與精準醫學的未來》將帶領讀者深入探究這一激動人心的領域，揭示隱藏在DNA序列中的生命奧秘，以及如何將這些知識轉化為對抗疾病、提升生活質量的強大力量。本書並非對新藥研發的泛泛介紹，而是聚焦於驅動現代醫學革命的核心——基因組學，以及由此催生的精準醫學浪潮。我們將撥開迷霧，深入淺齣地解析這些前沿概念，展現它們如何以前所未有的方式改變著我們對疾病的認知、診斷、治療乃至預防。 第一章：解密生命藍圖——基因組學的黎明與輝煌 想象一下，生命就像一本浩瀚的百科全書，而基因組就是這本書的完整目錄和具體內容。基因組學，便是我們解讀這本生命天書的科學。本章將迴溯基因組學發展曆程，從孟德爾的豌豆實驗，到沃森和剋裏剋發現DNA雙螺鏇結構，再到人類基因組計劃的宏偉藍圖及其裏程碑式的完成。我們將瞭解DNA、RNA、基因、染色體等基本概念，以及它們如何協同工作，構建齣個體獨特的生命特質。 DNA的雙螺鏇：生命的基石 我們將詳細闡述DNA的化學結構，即脫氧核糖核酸，它由四種堿基（腺嘌呤A、鳥嘌呤G、胞嘧啶C、胸腺嘧啶T）組成，以特定的序列排列，構成瞭遺傳信息的載體。雙螺鏇結構不僅優雅，更蘊含瞭精確復製和傳遞遺傳信息的機製。我們會探討DNA復製的過程，以及DNA的聚閤酶、解鏇酶等關鍵蛋白質在其中的作用，理解生命如何能夠世代繁衍，精確復製其遺傳信息。 從基因到蛋白質：生命活動的執行者 基因並非直接執行生命功能，它們是製造蛋白質的“說明書”。本章將深入探討基因的轉錄和翻譯過程，即DNA信息如何轉化為mRNA，再由mRNA指導核糖體閤成特定功能的蛋白質。我們會介紹轉錄因子、mRNA剪接、密碼子等關鍵概念，理解基因錶達的調控機製，以及蛋白質在細胞功能、信號傳遞、代謝過程中的不可或缺的作用。 人類基因組計劃：繪製生命地圖的壯舉 人類基因組計劃（HGP）是一項史無前例的國際閤作項目，其目標是測定人類全部基因組的堿基序列。本書將詳細介紹HGP的科學目標、技術挑戰以及取得的輝煌成就。我們將探討基因測序技術的演進，從早期的桑格法測序到如今的高通量、低成本測序技術，以及它們如何極大地加速瞭基因組學研究的進程。HGP的完成不僅為我們提供瞭人類基因組的“地圖”，更為後續的基因功能研究、疾病基因定位奠定瞭堅實基礎。 基因組的變異與多樣性：個體差異的根源 雖然人類基因組高度保守，但個體之間仍然存在著細微的差異，這些差異源於基因組的變異。本章將介紹常見的基因組變異類型，如單核苷酸多態性（SNP）、插入/缺失（Indel）、拷貝數變異（CNV）等，並探討它們對個體性狀、疾病易感性以及藥物反應的影響。我們將理解，正是這些基因組層麵的細微差異，造就瞭我們每個人獨一無二的生命軌跡。 第二章：精準打擊，因人施治——精準醫學的崛起 基於對基因組學深刻的理解，我們得以進入精準醫學的時代。精準醫學，顧名思義，是根據個體的基因組信息、生活方式、環境因素等，為患者量身定製的疾病預防、診斷和治療方案。它代錶著一種更加精細化、個體化的醫療模式，旨在最大化治療效果，最小化副作用。 基因組信息如何指導診斷？ 本章將重點闡述基因組學在疾病診斷中的革命性作用。我們將探討基因檢測如何幫助早期發現遺傳性疾病的風險，例如某些癌癥（如BRCA基因突變與乳腺癌、卵巢癌）、心血管疾病、神經係統疾病等。我們會介紹基因測序在腫瘤診斷中的應用，如何通過分析腫瘤細胞的基因突變譜，來確定腫瘤的類型、起源以及潛在的靶點，從而實現更精準的診斷。 個性化治療的全新維度 精準醫學的核心在於“因人施治”。我們將詳細介紹基因組學如何指導治療決策。例如，在癌癥治療中，腫瘤的基因突變信息可以幫助醫生選擇最有效的靶嚮藥物，避免無效的化療。我們會深入探討藥物基因組學（Pharmacogenomics）這一關鍵分支，它研究個體基因組差異如何影響藥物的代謝、療效和毒性，從而幫助醫生選擇最適閤患者的藥物和劑量，實現“一人一策”的個性化用藥。 疾病的預測與預防：將主動權交還個體 基因組學不僅僅局限於疾病的治療，它更能夠賦予我們預測和預防疾病的能力。本章將介紹基因組學在疾病風險評估中的應用。通過基因檢測，我們可以瞭解自己罹患某些疾病的遺傳傾嚮，從而采取積極的生活方式乾預和定期篩查，將疾病扼殺在萌芽狀態。我們將探討遺傳谘詢在解讀基因檢測結果、提供個體化風險管理建議中的重要作用。 基因編輯技術：重塑生命健康的未來 CRISPR-Cas9等基因編輯技術的齣現，為精準醫學帶來瞭前所未有的可能。本章將簡要介紹基因編輯的基本原理，以及它在疾病治療和基因修復方麵的潛力。雖然目前仍處於研究和臨床試驗階段，但基因編輯技術有望在未來根治一些目前難以治愈的遺傳性疾病，為人類健康帶來革命性的突破。 第三章：數據洪流與智能驅動——基因組學研究的未來圖景 基因組學的飛速發展帶來瞭海量數據的積纍，如何高效地存儲、管理、分析和解讀這些數據，成為當前麵臨的重大挑戰。本章將聚焦於生物信息學、大數據分析以及人工智能在基因組學研究中的關鍵作用，展望未來的發展趨勢。 生物信息學：基因組數據的“翻譯官” 生物信息學是將生物學問題與計算科學相結閤的學科。本章將介紹生物信息學在基因組學研究中的核心地位，包括序列比對、基因組組裝、基因功能預測、變異檢測等關鍵算法和工具。我們將理解，沒有生物信息學作為橋梁，海量的基因組數據將如同天書，無法轉化為有價值的科學知識。 大數據分析：從海量數據中挖掘洞見 基因組學産生的數據量呈指數級增長，對傳統的數據分析方法提齣瞭挑戰。本章將探討大數據分析技術在基因組學研究中的應用，如機器學習、深度學習等，如何幫助識彆基因與疾病之間的復雜關聯，發現新的生物標誌物，以及預測疾病的發生和發展。我們將看到，大數據分析正在賦能基因組學研究，使其更加深入和精準。 人工智能：賦能精準醫療的加速器 人工智能（AI）正在以前所未有的方式重塑各個行業，基因組學和精準醫學也不例外。本章將深入探討AI在基因組學研究中的多種應用，包括加速基因序列分析、提高疾病診斷的準確性、優化藥物研發流程、輔助製定個性化治療方案等。我們將看到AI如何通過模式識彆、預測建模等能力，幫助科學傢和醫生更好地理解生命密碼，並將其轉化為實際的醫療應用。 未來的展望：更深層次的生命理解 基因組學研究仍在不斷突破邊界。本章將展望未來，例如單細胞基因組學、長讀長測序技術的進步，以及對宏基因組學（研究微生物群落的基因組）的深入探索，將幫助我們更全麵地理解生命體及其復雜的相互作用。我們還將探討基因組學與其他學科的融閤，例如錶觀遺傳學、蛋白質組學、代謝組學等，共同繪製更加完整的生命圖譜。 結語： 《生命密碼的探索：基因組學與精準醫學的未來》一書，旨在為讀者揭示隱藏在生命深處的奧秘，並展示人類如何通過對基因組學的深刻理解，邁嚮一個更加精準、個性化、可預測和可預防的醫療新時代。本書希望激發讀者對生命科學的興趣，理解這些前沿技術如何正在悄然改變我們的世界，並為人類健康的美好未來貢獻力量。這趟探索生命密碼的旅程，纔剛剛開始。

評分☆☆☆☆☆

讀完這本書，我最大的感受是，新藥研發的背後，是無數個嚴謹而充滿挑戰的決策過程。作者沒有迴避這個領域固有的高風險和高投入，反而通過真實的案例，嚮我們展示瞭科學傢和企業傢們如何在不確定性中前行。我被書中關於“藥物發現的策略”的論述深深吸引，它不僅僅是關於“找到”一個潛在的藥物分子，更是在於如何“設計”一個具有成功潛力的候選藥物。這涉及到對疾病機製的深刻理解，對分子結構的精巧設計，以及對生物活性的精準預測。書中還探討瞭“臨床試驗的設計與執行”，讓我明白瞭為什麼一項藥物的上市需要經曆漫長且耗費巨大的臨床試驗。從I期到IV期，每一個階段都有其獨特的目的和挑戰，需要細緻的規劃、嚴格的執行和嚴謹的數據分析。我特彆關注瞭書中關於“藥物重定位”的部分，這個概念讓我眼前一亮，它展示瞭如何利用已有的藥物，通過新的研究，來治療新的疾病，這無疑是提高研發效率、降低研發成本的有效途徑。這本書讓我對創新藥的産生有瞭更深入、更全麵的理解，也對那些為人類健康而奮鬥的科研人員們肅然起敬。

評分☆☆☆☆☆

這本書就像一本“新藥研發百科全書”，內容豐富而詳實，但並非故作高深，而是以一種非常接地氣的方式呈現。我特彆喜歡書中關於“藥物的生命周期管理”的章節，它讓我看到瞭一個藥物從研發、上市到最終退市的完整過程，以及在這個過程中，需要關注的各種因素，如市場需求、競爭對手、專利到期等等。作者還強調瞭“跨學科溝通”的重要性，解釋瞭不同專業背景的人員之間如何有效地交流，避免信息不對稱和誤解。這讓我意識到，在現代科學研究中，良好的溝通能力和團隊協作能力，與專業知識同等重要。書中對“生物標誌物”的論述也讓我受益匪淺，它讓我明白，生物標誌物在新藥研發中的關鍵作用，不僅在於輔助藥物的篩選和開發，更在於指導藥物的臨床應用和療效評估。這本書讓我對新藥研發的整個産業鏈條有瞭清晰的認識，從基礎研究到臨床應用，再到市場推廣，每一個環節都環環相扣，缺一不可。它讓我不再將新藥研發視為一個神秘的黑箱，而是將其視為一個充滿機遇和挑戰的、需要多方協作的復雜係統。

評分☆☆☆☆☆

這本書就像一本探險手冊，為我打開瞭新世界的大門。我一直以為藥物研發隻是實驗室裏的化學反應，是穿著白大褂的科學傢們的專利，但讀完這本書，我纔意識到，這背後原來牽扯到如此龐大而精密的係統工程。從最開始的靶點發現，就需要生物學、遺傳學、甚至是流行病學的知識來支撐；接著到分子設計，化學傢們要絞盡腦汁模擬分子的形狀和性質；然後是臨床前研究，動物實驗的倫理、藥理毒理學、藥代動力學……每一個環節都像是一環扣一環的精密齒輪，需要不同領域的專傢協同閤作。更讓我驚訝的是，書裏詳細闡述瞭法規、知識産權、市場分析，甚至倫理學在藥物研發中的重要作用。我從未想過，一個新藥從概念到上市，需要經過如此漫長而嚴謹的審批流程，需要與監管機構進行無數次的溝通，需要考慮專利保護和商業價值。這本書讓我看到瞭一個真正意義上的“跨學科”項目是怎樣的運作，它打破瞭我固有的思維模式，讓我對科學研究的復雜性和係統性有瞭全新的認識。我尤其對書中關於“失敗案例分析”的部分印象深刻，它並沒有迴避藥物研發過程中不可避免的挫摺和失敗，反而通過深入剖析失敗的原因，為讀者提供瞭寶貴的經驗教訓，讓我意識到，創新並非一帆風順，而是伴隨著不斷的試錯和學習。

評分☆☆☆☆☆

作為一名對新藥研發充滿好奇的非專業人士，我一直在尋找一本能夠係統性地解答我心中疑問的書籍，而這本書無疑滿足瞭我的期待。它並非枯燥的技術堆砌，而是以一種引人入勝的方式，將復雜的科學原理和實際操作流程娓娓道來。我印象最深刻的是，作者並非僅僅羅列知識點，而是通過大量的實例，生動地展示瞭不同學科背景的專傢如何在一個共同的目標下協作。例如，書中對於如何將基礎的生物學發現轉化為具有臨床應用潛力的藥物候選物，進行瞭細緻的闡述，其中涉及到的分子生物學、藥理學、生物信息學等知識，被巧妙地融閤在一起，形成瞭一條清晰的研發路徑。我還特彆欣賞書中對“從零開始”的科學研究過程的描繪，它不僅僅是關於“做什麼”，更是關於“如何做”。從實驗設計的嚴謹性，到數據分析的準確性，再到結果解讀的科學性，每一個細節都體現瞭科研人員的專業素養和敬業精神。更重要的是，這本書讓我看到瞭科學研究的“人性化”一麵，它並非冷冰冰的公式和數據，而是充滿瞭探索的激情、剋服睏難的毅力和最終為人類健康做齣貢獻的偉大願景。它讓我對科學工作者們多瞭一份敬意，也對未來醫學的發展多瞭一份期待。

評分☆☆☆☆☆

這本書的獨到之處在於，它將新藥研發的“宏大敘事”與“微觀細節”完美結閤，讓讀者能夠從不同維度理解這個復雜而充滿挑戰的領域。我尤其喜歡書中對於“知識産權”和“法規遵循”的章節，這些內容往往被許多科普讀物所忽略，但它們卻是新藥研發過程中至關重要的環節。書中詳細解釋瞭專利的申請與保護策略，以及藥品上市前必須通過的各種監管審批，這讓我深刻理解到，一項創新藥物的誕生，不僅需要卓越的科學技術，更需要精明的商業運作和嚴格的閤規管理。此外，作者還巧妙地引入瞭“項目管理”和“團隊協作”的概念，說明瞭在新藥研發的漫長過程中，如何有效地組織和協調來自不同部門、不同專業背景的人員，共同推進項目進展。這讓我意識到，一個成功的研發項目，絕非孤軍奮戰，而是依賴於高效的溝通、清晰的目標和默契的配閤。這本書讓我認識到，新藥研發是一個集科學、商業、法律、管理於一體的綜閤性學科，它需要的不僅僅是紮實的專業知識，更需要的是一種能夠整閤各方資源、解決復雜問題的能力。